Hematology, Transfusion and Cell Therapy最新文献

{"title":"DIFICULDADES NO TRATAMENTO DE PACIENTES COM HEMOGLOBINÚRIA PAROXÍSTICA NOTURNA NO SISTEMA PÚBLICO DE SAÚDE: EXPERIÊNCIA DO HOSPITAL UNIVERSITÁRIO DE JUIZ DE FORA","authors":"Jessica Fagundes DA COSTA, Adriana Aparecida FERREIRA, Talita Rossi BOTIM, Pedro Santiago MAFRA, Guilherme Barbosa MOREIRA","doi":"10.1016/j.htct.2026.106566","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.106566","url":null,"abstract":"<div><h3>Introdução</h3><div>A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma doença rara, com alta morbimortalidade, que cursa com hemólise intravascular e tromboses, podendo ou não estar associada a outras síndromes de falência medular. O tratamento com inibidores do complemento diminui a hemólise, as complicações e a mortalidade. O eculizumab foi incorporado pelo SUS em 2018 e as diretrizes terapêuticas (PCDT) foram publicadas pelo Ministério da Saúde em 2019. Em Minas Gerais, apesar da extensa área territorial, as infusões de eculizumab são centralizadas em apenas 5 hospitais de referência.</div></div><div>A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma doença rara, com alta morbimortalidade, que cursa com hemólise intravascular e tromboses, podendo ou não estar associada a outras síndromes de falência medular. O tratamento com inibidores do complemento diminui a hemólise, as complicações e a mortalidade. O eculizumab foi incorporado pelo SUS em 2018 e as diretrizes terapêuticas (PCDT) foram publicadas pelo Ministério da Saúde em 2019. Em Minas Gerais, apesar da extensa área territorial, as infusões de eculizumab são centralizadas em apenas 5 hospitais de referência.</div><div><h3>Objetivos</h3><div>Descrever o perfil demográfico e clínico dos pacientes com HPN do Hospital Universitário de Juiz de Fora (HU-UFJF), ressaltando as dificuldades no tratamento.</div></div><div>Descrever o perfil demográfico e clínico dos pacientes com HPN do Hospital Universitário de Juiz de Fora (HU-UFJF), ressaltando as dificuldades no tratamento.</div><div><h3>Métodos</h3><div>Revisão de prontuários de pacientes diagnosticados com HPN em nosso centro de referência após a publicação do PCDT e de pacientes recebidos da Secretaria Estadual de Saúde (SES), diagnosticados a qualquer tempo.</div></div><div>Revisão de prontuários de pacientes diagnosticados com HPN em nosso centro de referência após a publicação do PCDT e de pacientes recebidos da Secretaria Estadual de Saúde (SES), diagnosticados a qualquer tempo.</div><div><h3>Resultados</h3><div>Dos 33 prontuários avaliados, 11 pacientes apresentavam HPN subclínica e não foram incluídos na análise. Dos outros 22 elegíveis ao tratamento com eculizumab, 54,5% eram mulheres, e a idade média ao diagnóstico foi de 35,77(10-76 anos), sendo 3 deles <14 anos. Seis pacientes possuíam histórico de anemia aplástica. Houve eventos trombóticos em 12 (54,5%) dos pacientes e 4 necessitaram de diálise em agudizações da hemólise; 3 mulheres tiveram perdas gestacionais ou outros eventos obstétricos relacionados à HPN. Dois pacientes evoluíram com hemólise extravascular secundária ao eculizumab. Três pacientes com tromboses recentes apresentaram falência medular grave e hemólise concomitantes. Quanto ao tratamento, 63,6% dos pacientes obtiveram medicamento inicialmente por via judicial. Com a centralização das infusões, a distância média percorrida pelos pacientes é de 450 km, ida e volta, a cada 2 semanas (14-770 km). Alegando a ","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 ","pages":"Article 106566"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149233849","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}

{"title":"DESFECHOS CLÍNICOS NA ANEMIA FALCIFORME: EXPERIÊNCIA DE UM HOSPITAL UNIVERSITÁRIO","authors":"Laura CELESTINO, Gabriel BIZARRO, Laíza SOUZA, Vanessa Ellen LUNA, Ednaryan GALDINO, Gabriel SANTOS, Marcos André BEZERRA, Flávia BANDEIRA","doi":"10.1016/j.htct.2026.106643","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.106643","url":null,"abstract":"<div><h3>Introdução</h3><div>A anemia falciforme é uma doença genética caracterizada pela produção de hemoglobina anormal, com falcização das hemácias e prejuízo do fluxo sanguíneo. O objetivo foi descrever aspectos clínicos e a evolução de pacientes acompanhados no serviço de hematologia de um hospital universitário.</div></div><div>A anemia falciforme é uma doença genética caracterizada pela produção de hemoglobina anormal, com falcização das hemácias e prejuízo do fluxo sanguíneo. O objetivo foi descrever aspectos clínicos e a evolução de pacientes acompanhados no serviço de hematologia de um hospital universitário.</div><div><h3>Objetivos</h3><div>Descrever a evolução clínica de indivíduos com anemia falciforme no serviço estudado.</div></div><div>Descrever a evolução clínica de indivíduos com anemia falciforme no serviço estudado.</div><div><h3>Material e Métodos</h3><div>Estudo retrospectivo, descritivo e transversal, com dados de prontuários de 60 indivíduos com anemia falciforme (Hb SS). A análise constou da distribuição de frequências das características demográficas, clínicas e laboratoriais da amostra e de complicações da doença. As variáveis incluíram sexo, idade, crises álgicas com internação, síndrome torácica aguda, acidente vascular encefálico (AVE), doença renal, hipertensão arterial sistêmica (HAS), doença de vias biliares, osteonecrose, hepatopatia, úlceras de membros inferiores (MMII), trombose venosa profunda (TVP), tromboembolismo pulmonar (TEP), hipertensão pulmonar, shunt pulmonar, retinopatia, priapismo, histórico transfusional, fenotipagem eritrocitária e aloimunização. Avaliou-se crise álgica, síndrome torácica aguda, AVE e doença renal segundo o haplótipo da β-globina e o uso de hidroxiureia.</div></div><div>Estudo retrospectivo, descritivo e transversal, com dados de prontuários de 60 indivíduos com anemia falciforme (Hb SS). A análise constou da distribuição de frequências das características demográficas, clínicas e laboratoriais da amostra e de complicações da doença. As variáveis incluíram sexo, idade, crises álgicas com internação, síndrome torácica aguda, acidente vascular encefálico (AVE), doença renal, hipertensão arterial sistêmica (HAS), doença de vias biliares, osteonecrose, hepatopatia, úlceras de membros inferiores (MMII), trombose venosa profunda (TVP), tromboembolismo pulmonar (TEP), hipertensão pulmonar, shunt pulmonar, retinopatia, priapismo, histórico transfusional, fenotipagem eritrocitária e aloimunização. Avaliou-se crise álgica, síndrome torácica aguda, AVE e doença renal segundo o haplótipo da β-globina e o uso de hidroxiureia.</div><div><h3>Resultados</h3><div>Houve predominância do sexo feminino (65,0%; n=39). Adultos jovens somaram 85,0% (n=51) da amostra (entre 20 e 39 anos) e nove pacientes tinham 40 anos ou mais. Nas complicações, 63,3% (n=38) apresentaram crises álgicas com internação, 56,7% (n=34) doença de vias biliares, 33,3% (n=20) síndrome torácica aguda, 25,0% (n=15) osteonecrose e ","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 ","pages":"Article 106643"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149233863","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}

{"title":"Microbial diversity in leg ulcer and skin in Sickle Cell disease","authors":"Franciane Mendes-Oliveira,&nbsp;André Rolim Belisário,&nbsp;Marina Lobato Martins,&nbsp;Roberta Cristina Ruedas Martins,&nbsp;Lucas Augusto Moyses Franco,&nbsp;Nazareno Scaccia,&nbsp;Joyce Vanessa da Silva Fonseca,&nbsp;Isabel Cristina Gomes Moura,&nbsp;Valquíria Reis de Souza,&nbsp;Silvia Figueiredo Costa,&nbsp;Ian Valença,&nbsp;Eduarda Bolina-Santos,&nbsp;Fabíola Gomes Mendes,&nbsp;Elizabeth Castro Moreno,&nbsp;Alice Timponi,&nbsp;Jordana Grazziela Alves Coelho dos Reis,&nbsp;Olindo Assis Martins-Filho,&nbsp;Anna Bárbara Carneiro-Proietti,&nbsp;Ester Cerdeira Sabino","doi":"10.1016/j.htct.2026.108550","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.108550","url":null,"abstract":"<div><h3>Introduction</h3><div>Leg ulcers are a common, painful, and difficult-to-treat complication of sickle cell disease due to their prolonged healing process. The microbial composition of these wounds remains poorly understood. This study investigated the microbiota diversity in sickle cell disease leg ulcers and associations with laboratory parameters.</div></div><div><h3>Methods</h3><div>Samples were collected from leg ulcers, intact skin adjacent to the ulcers, and intact skin from healthy controls. Microbiome profiling was performed by sequencing the V4 region of the 16S ribosomal RNA (rRNA) gene. The laboratory results of patients with sickle cell disease leg ulcers were analyzed alongside the identified taxa using correlation-based analyses.</div></div><div><h3>Results</h3><div>Microbial diversity was significantly lower in sickle cell disease leg ulcers compared to intact skin. Additionally, leukocytes and mean corpuscular volume were statistically associated with the relative abundance of bacteria of the genera <em>Pseudomonas</em> and <em>Aeromonas. Staphylococcus</em> spp. was the predominant genus identified in leg ulcers and was negatively associated with <em>Pseudomonas</em> spp., reflecting a dysbiotic microbial profile characterized by taxa commonly associated with chronic wounds.</div></div><div><h3>Conclusions</h3><div>The observed associations between bacterial taxa and laboratory parameters are exploratory, do not imply causality, and contribute to the characterization of the microbial ecology of sickle cell disease leg ulcers.</div></div>","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 4","pages":"Article 108550"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149199544","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}

{"title":"AVALIAÇÃO DE RESPOSTA NO ACRÉSCIMO DO ELTROMBOPAG PARA TRATAMENTO IMUNOSSUPRESSOR DA APLASIA DE MEDULA","authors":"Gabriel Almeida SANTOS,&nbsp;Lucas Barreto VINHAL,&nbsp;Henrique Loiola DUARTE,&nbsp;Laila Fernandes da CUNHA,&nbsp;Laila Mameri PIRES,&nbsp;Paloma Cristina Silva PONTES,&nbsp;Tayná Alves dos SANTOS,&nbsp;Samila Araújo SANTANA","doi":"10.1016/j.htct.2026.106552","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.106552","url":null,"abstract":"&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Objetivo&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Avaliar a resposta hematológica em pacientes com anemia aplásica (AA) diagnosticados e tratados com imunossupressão (ISS) no serviço de hematologia do Hospital das Clínicas da UFMG, entre julho de 2023 e julho de 2026.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;Avaliar a resposta hematológica em pacientes com anemia aplásica (AA) diagnosticados e tratados com imunossupressão (ISS) no serviço de hematologia do Hospital das Clínicas da UFMG, entre julho de 2023 e julho de 2026.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Materiais e Métodos&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Análise observacional retrospectiva de pacientes submetidos à ISS utilizando ciclosporina (CsA; nível sérico-alvo: 200–250 ng/mL) por cerca de 24 meses e eltrombopague (EPAG), associados ou não à globulina antitimócito (ATG) de coelho. A eficácia foi avaliada pela resposta hematológica (independência transfusional e perda dos critérios de gravidade de Camitta) nos seis primeiros meses pós-ISS. Eventos adversos foram avaliados pelo CTCAE v5.0.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;Análise observacional retrospectiva de pacientes submetidos à ISS utilizando ciclosporina (CsA; nível sérico-alvo: 200–250 ng/mL) por cerca de 24 meses e eltrombopague (EPAG), associados ou não à globulina antitimócito (ATG) de coelho. A eficácia foi avaliada pela resposta hematológica (independência transfusional e perda dos critérios de gravidade de Camitta) nos seis primeiros meses pós-ISS. Eventos adversos foram avaliados pelo CTCAE v5.0.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Resultados&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Foram admitidos 19 pacientes no período. Quatro pacientes com AA muito grave evoluíram para óbito precocemente por infecção, sem possibilidade de avaliação de resposta, sendo excluídos da análise de eficácia. Dos 15 pacientes analisados, 11 receberam o esquema triplo (CsA + EPAG + ATG; 9 graves e 2 muito graves; média de idade: 37 anos; 7 com clone HPN). Nesse grupo, a taxa de resposta foi de 90% (10/11) e a mediana de tempo até a resposta foi de 63 dias. As taxas de toxicidade (graus II e III) foram de 54% (renal) e 63% (hepática). Quatro pacientes receberam o esquema duplo (CsA + EPAG; 2 graves, 1 muito grave e 1 não grave; média de idade: 52 anos; 1 com clone HPN). A taxa de resposta foi de 75% (3/4), com mediana de tempo de resposta de 237 dias. A toxicidade renal (graus II e III) foi de 50%, não sendo identificada hepatotoxicidade neste grupo.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;Foram admitidos 19 pacientes no período. Quatro pacientes com AA muito grave evoluíram para óbito precocemente por infecção, sem possibilidade de avaliação de resposta, sendo excluídos da análise de eficácia. Dos 15 pacientes analisados, 11 receberam o esquema triplo (CsA + EPAG + ATG; 9 graves e 2 muito graves; média de idade: 37 anos; 7 com clone HPN). Nesse grupo, a taxa de resposta foi de 90% (10/11) e a mediana de tempo até a resposta foi de 63 dias. As taxas de toxicidade (graus II e III) foram de 54% (renal) e 63% (hepática). Quatro pacientes receberam o esquema duplo (CsA + EPAG; 2 graves, 1 muito grave e 1 não grave; média de idade: 52 an","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 ","pages":"Article 106552"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149233688","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}

{"title":"CLONES DE HEMOGLOBINÚRIA PAROXÍSTICA NOTURNA EM PACIENTES PEDIÁTRICOS: ANÁLISE TRANSVERSAL E LONGITUDINAL DE UMA COORTE LABORATORIAL DE 25 ANOS","authors":"Daniele Cherelo DANIEL,&nbsp;Yumi H MAEKAWA,&nbsp;Ana Claudia Teodoro SILVA,&nbsp;Tania Tieko Takao CATELAN,&nbsp;Marçal Cavalcante de Andrade SILVA,&nbsp;Matheus Vescovi GONÇALVES,&nbsp;Alex Freire SANDES","doi":"10.1016/j.htct.2026.106560","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.106560","url":null,"abstract":"&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Introdução&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;A HPN resulta da expansão clonal de células hematopoéticas com mutações no gene PIGA, levando à deficiência de proteínas ancoradas a GPI. A citometria de fluxo (CF) de alta sensibilidade é o método de referência para detecção desses clones, porém estudos pediátricos permanecem escassos, especialmente quanto à distribuição e evolução longitudinal dos clones.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;A HPN resulta da expansão clonal de células hematopoéticas com mutações no gene PIGA, levando à deficiência de proteínas ancoradas a GPI. A citometria de fluxo (CF) de alta sensibilidade é o método de referência para detecção desses clones, porém estudos pediátricos permanecem escassos, especialmente quanto à distribuição e evolução longitudinal dos clones.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Objetivos&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Avaliar a frequência, a distribuição do tamanho e a evolução longitudinal dos clones HPN em pacientes menores de 18 anos.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;Avaliar a frequência, a distribuição do tamanho e a evolução longitudinal dos clones HPN em pacientes menores de 18 anos.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Metodologia&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Estudo retrospectivo dos exames de pesquisa de clone HPN realizados entre 2000 e julho de 2026. Foram analisados 1.423 exames, sendo 98 por CF de baixa sensibilidade e 1.325 de alta sensibilidade. Os exames foram estratificados em 0–12 e 13–17 anos, sendo 703 crianças e 720 adolescentes. Foram identificados 245 exames positivos, correspondentes a 158 pacientes únicos. Os clones em neutrófilos, monócitos e hemácias foram avaliados como variáveis contínuas e categorizados em &lt;0,1%; 0,1–&lt;1%; 1–10%; 10–50%; e &gt;50%. Trinta e nove pacientes apresentavam seguimento seriado e 37 possuíam classificação clínica disponível (13 HPN hemolítica e 24 HPN associada à aplasia).&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;Estudo retrospectivo dos exames de pesquisa de clone HPN realizados entre 2000 e julho de 2026. Foram analisados 1.423 exames, sendo 98 por CF de baixa sensibilidade e 1.325 de alta sensibilidade. Os exames foram estratificados em 0–12 e 13–17 anos, sendo 703 crianças e 720 adolescentes. Foram identificados 245 exames positivos, correspondentes a 158 pacientes únicos. Os clones em neutrófilos, monócitos e hemácias foram avaliados como variáveis contínuas e categorizados em &lt;0,1%; 0,1–&lt;1%; 1–10%; 10–50%; e &gt;50%. Trinta e nove pacientes apresentavam seguimento seriado e 37 possuíam classificação clínica disponível (13 HPN hemolítica e 24 HPN associada à aplasia).&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Resultados&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Dos 158 pacientes, 57 (36,1%) tinham 0–12 a e 101 (63,9%), 13–17 a. A CF de alta sensibilidade foi responsável por 242 dos 245 exames positivos (98,8%). Não foram observadas diferenças significativas no tamanho ou na distribuição dos clones entre crianças e adolescentes. Entretanto, clones &gt;50% foram identificados em 2 crianças e 15 adolescentes em neutrófilos, e em 3 crianças e 18 adolescentes em monócitos, demonstrando que grandes expansões clonais podem ocorrer já na infância. Pacientes c","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 ","pages":"Article 106560"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149233689","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}

{"title":"OUTCOMES OF IMMUNOSUPPRESSIVE THERAPY OVER THREE DECADES IN A BRAZILIAN COHORT OF PATIENTS WITH APLASTIC ANAEMIA","authors":"Thales Dalessandro Meneguin PEREIRA,&nbsp;Vanderson ROCHA,&nbsp;Balduino BIASOLI,&nbsp;Valeria BUCCHERI,&nbsp;Elvira Deolinda Rodrigues Pereira VELLOSO","doi":"10.1016/j.htct.2026.106582","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.106582","url":null,"abstract":"&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Introduction&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Aplastic anaemia is a rare disease, characterized by cytopenias and hypocellular bone marrow. Haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is the treatment modality associated with the best outcomes. Another therapy option is immunosuppression, most commonly composed of antithymocyte globulin (ATG, in most cases rabbit-derived), plus ciclosporin (CSA) with or without eltrombopag.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;Aplastic anaemia is a rare disease, characterized by cytopenias and hypocellular bone marrow. Haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is the treatment modality associated with the best outcomes. Another therapy option is immunosuppression, most commonly composed of antithymocyte globulin (ATG, in most cases rabbit-derived), plus ciclosporin (CSA) with or without eltrombopag.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Objectives&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;To evaluate the outcomes of immunosuppressive treatment (IST) in a single-centre cohort of adult patients with aplastic anaemia over three decades at a tertiary referral centre, thereby contributing data on how the disease is managed in Brazil.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;To evaluate the outcomes of immunosuppressive treatment (IST) in a single-centre cohort of adult patients with aplastic anaemia over three decades at a tertiary referral centre, thereby contributing data on how the disease is managed in Brazil.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Materials and Methods&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Data from 300 patients were reviewed over the past three decades, including characteristics at diagnosis, treatment, response and survival. Results were presented with 95% confidence intervals (95% CI), with p&lt;0.05 considered statistically significant.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;Data from 300 patients were reviewed over the past three decades, including characteristics at diagnosis, treatment, response and survival. Results were presented with 95% confidence intervals (95% CI), with p&lt;0.05 considered statistically significant.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Results&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Disease incidence was 10 cases/year, with 96% of cases originating from the state of São Paulo; median age at diagnosis was 26 years (max. 84 years). Congenital bone marrow failure syndromes accounted for 13% (n=40) of cases. Around 70% of patients required treatment at diagnosis. A positive PNH clone at diagnosis was found in 36% (n = 73) of patients investigated (median clone size 11%); 7% presented with thrombosis. Regarding treatment, 40 patients underwent HSCT. Eighty-three patients received IST with ATG and CSA, with eltrombopag added to IST in 10 cases. Due to lack of response, 6 patients were retreated with a further course of IST. Thirty-one patients received CSA and eltrombopag. Alemtuzumab was used only as salvage treatment, in 17 cases. Overall response rates (ORR) at 6 months were: 85.7% for HSCT, 91.8% for ATG, 90% for CSA + eltrombopag, and 62.5% for alemtuzumab. Overall survival (OS) among patients treated with ATG-containing regimens remained stable throughout follow-up (87.6% at 2-years; median follow-up","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 ","pages":"Article 106582"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149233700","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}

{"title":"INTERNAÇÕES HOSPITALARES POR ANEMIA FERROPRIVA EM MULHERES INDÍGENAS NO BRASIL: 2016 A 2025","authors":"Manoel Louzado Barreto NETO,&nbsp;João Vitor Soares VALADARES,&nbsp;Cecília Do Carmo LIMA,&nbsp;Roberto De Souza GIULIANO,&nbsp;Vivian Letícia Ferreira SANTOS,&nbsp;Humberto Cordeiro Lopes FILHO,&nbsp;Stephanie Cerqueira de OLIVEIRA,&nbsp;Erick Ribeiro Sakaki LEAL,&nbsp;Clara Ledoux Vargas SILVA,&nbsp;Nadjane Barbosa de Amorim MIRANDA","doi":"10.1016/j.htct.2026.106598","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.106598","url":null,"abstract":"&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Introdução&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;A anemia por deficiência de ferro permanece como importante problema de saúde pública no Brasil, com maior vulnerabilidade em populações indígenas, especialmente mulheres, devido a determinantes sociais, barreiras de acesso e condições nutricionais. Objetivos: Analisar o perfil epidemiológico das internações por anemia ferropriva em mulheres indígenas no Brasil entre 2016 e 2025, segundo distribuição temporal, etária e geográfica.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;A anemia por deficiência de ferro permanece como importante problema de saúde pública no Brasil, com maior vulnerabilidade em populações indígenas, especialmente mulheres, devido a determinantes sociais, barreiras de acesso e condições nutricionais. Objetivos: Analisar o perfil epidemiológico das internações por anemia ferropriva em mulheres indígenas no Brasil entre 2016 e 2025, segundo distribuição temporal, etária e geográfica.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Material e métodos&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Estudo ecológico, descritivo, com dados do Sistema de Informações Hospitalares do SUS (SIH/SUS). Foram incluídas internações femininas por anemia ferropriva (CID-10: D50) em indivíduos indígenas, no período de 2016 a 2025. As variáveis analisadas foram ano de atendimento, faixa etária e região/Unidade da Federação.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;Estudo ecológico, descritivo, com dados do Sistema de Informações Hospitalares do SUS (SIH/SUS). Foram incluídas internações femininas por anemia ferropriva (CID-10: D50) em indivíduos indígenas, no período de 2016 a 2025. As variáveis analisadas foram ano de atendimento, faixa etária e região/Unidade da Federação.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Resultados&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Foram registradas 381 internações no período. Observou-se tendência de aumento ao longo dos anos, com valores mais elevados em 2023 (59) e pico em 2024 e 2025 (64 cada), contrastando com menores registros em 2016 (14) e 2018 (20). Quanto à distribuição geográfica, a Região Centro-Oeste concentrou o maior número de internações (178), com destaque para Mato Grosso do Sul (101) e Mato Grosso (76). A Região Norte apresentou 147 casos, principalmente no Amazonas (80) e Acre (33). As demais regiões apresentaram menor frequência: Nordeste (27), Sul (21) e Sudeste (8). Em relação à faixa etária, houve maior concentração em mulheres adultas: 40–49 anos (53), 30–39 anos (48), 15–19 anos (47) e 20–29 anos (46). Faixas etárias extremas também apresentaram casos relevantes, como 1–4 anos (35) e menores de 1 ano (27).&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;Foram registradas 381 internações no período. Observou-se tendência de aumento ao longo dos anos, com valores mais elevados em 2023 (59) e pico em 2024 e 2025 (64 cada), contrastando com menores registros em 2016 (14) e 2018 (20). Quanto à distribuição geográfica, a Região Centro-Oeste concentrou o maior número de internações (178), com destaque para Mato Grosso do Sul (101) e Mato Grosso (76). A Região Norte apresentou 147 casos, principalmente no Amazonas (80) e Acre (33). As demais regiões apresentaram menor frequência","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 ","pages":"Article 106598"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149233719","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}

{"title":"ANÁLISE DO PERFIL CLÍNICO E SOCIODEMOGRÁFICO DE PACIENTES COM ANEMIA FALCIFORME E ÚLCERA DE PERNA NO SUL DA BAHIA","authors":"Renata Vitória Dos Santos BORBA,&nbsp;Cides Guilherme Dos Santos NETO,&nbsp;Alexandre Pedreira DA PAIXÃO,&nbsp;Gustavo Assunção SOARES,&nbsp;Nathália Santos DIAS,&nbsp;Maria Eduarda Freire DOS SANTOS,&nbsp;Milena Magalhães ALELUIA","doi":"10.1016/j.htct.2026.106612","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.106612","url":null,"abstract":"&lt;div&gt;&lt;div&gt;A anemia falciforme integra o grupo das doenças falciformes, condições hereditárias decorrentes de uma mutação no gene da β-globina, que resulta na substituição do ácido glutâmico pela valina. Essa alteração leva à formação da hemoglobina S (HbS), que, em condições de desoxigenação, pode polimerizar e levar a falcização das hemácias. Clinicamente, os pacientes apresentam anemia hemolítica crônica, crises dolorosas vaso-oclusivas, fadiga, suscetibilidade a infecções e outras complicações. O estudo objetiva analisar o perfil clínico e sociodemográfico de pacientes com doença falciforme (DF), caracteriza as úlceras de perna e as abordagens terapêuticas utilizadas. O projeto foi aprovado pelo Comitê de Ética em Pesquisa da Universidade Estadual de Santa Cruz (UESC), sob o CAAE nº 47456021.4.0000.5526. Participaram do estudo 55 adultos e crianças com diagnóstico de DF, acompanhados pelo Centro de Referência em Doença Falciforme de Itabuna (CERDOFI) e pelo Programa de Doença Falciforme de Ilhéus (PRODOFI). Entre os participantes, 13 apresentavam úlceras de perna, enquanto 42 não possuíam até o momento da pesquisa. Entre os pacientes com úlceras, observou-se predomínio do sexo masculino, correspondente a 60% dos casos. A idade variou entre 20 e 51 anos, indicando maior ocorrência entre adultos jovens e indivíduos de meia-idade. Todos os participantes se autodeclararam negros. Quanto à escolaridade, 60% possuíam formação entre o ensino fundamental II completo e o ensino médio incompleto. Em relação à situação ocupacional, todos relataram ausência de vínculo empregatício. Além disso, 60% apresentavam renda per capita de até um salário-mínimo, enquanto 40% relataram renda inferior a um salário mínimo, apontando vulnerabilidade socioeconômica. A idade ao diagnóstico apresentou ampla variação, desde os seis meses de vida até os 25 anos. Todos os pacientes relataram a ocorrência de crises vaso-oclusivas, sendo que 40% apresentaram oito ou mais episódios. A utilização de hidroxiureia foi relatada por 100% dos participantes avaliados. Quanto às características das úlceras de perna, 80% apresentavam lesões bilaterais, enquanto um paciente possuía lesão apenas no membro inferior esquerdo. O surgimento da primeira úlcera ocorreu precocemente, entre 9 e 20 anos, em 80% dos casos. Entre os possíveis fatores desencadeantes, 40% dos pacientes relataram coceira ou prurido e outros 40%, a formação de bolhas. As lesões apresentaram duração variável, entre um mês e 38 anos, fator de elevada cronicidade. Também foram observadas recorrências, com registro de até três episódios no mesmo membro. Em relação ao tratamento tópico, 60% dos pacientes utilizavam terapia compressiva. Antimicrobianos e antissépticos estavam presentes em 60% dos tratamentos, enquanto 40% utilizavam produtos com propriedades hidratantes e cicatrizantes. Outras abordagens, como alginato e papaína, também foram relatadas. Conclui-se que os participantes apresentavam elevado grau de vulnerabilid","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 ","pages":"Article 106612"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149233733","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}

{"title":"PORFIRIA AGUDA INTERMITENTE MIMETIZANDO ABDOME AGUDO CIRÚRGICO","authors":"Lucas Marques BRANDIÃO,&nbsp;Renan Moreira DE ARAÚJO,&nbsp;Mariana Gouvea DE MELO,&nbsp;Ana Beatriz Silveira FERREIRA","doi":"10.1016/j.htct.2026.106602","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.106602","url":null,"abstract":"&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Introdução&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;A porfiria aguda intermitente (PAI) é um erro inato raro do metabolismo do heme, causado pela deficiência da enzima hidroximetilbilano sintase (HMBS). Com baixa penetrância clínica, afeta predominantemente mulheres em idade reprodutiva, sendo desencadeada por fatores como fármacos porfirinogênicos, jejum, hormônios e estresse. A clínica clássica envolve dor abdominal intensa e persistente, sem sinais de irritação peritoneal, frequentemente acompanhada de taquicardia, hipertensão e náuseas. A ausência de achados objetivos em exames de imagem leva frequentemente a erros diagnósticos e laparotomias desnecessárias, que podem agravar o quadro. O atraso no diagnóstico pode resultar em danos neurológicos irreversíveis ou óbito. Este relato descreve um caso de PAI que simulou abdome agudo cirúrgico.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;A porfiria aguda intermitente (PAI) é um erro inato raro do metabolismo do heme, causado pela deficiência da enzima hidroximetilbilano sintase (HMBS). Com baixa penetrância clínica, afeta predominantemente mulheres em idade reprodutiva, sendo desencadeada por fatores como fármacos porfirinogênicos, jejum, hormônios e estresse. A clínica clássica envolve dor abdominal intensa e persistente, sem sinais de irritação peritoneal, frequentemente acompanhada de taquicardia, hipertensão e náuseas. A ausência de achados objetivos em exames de imagem leva frequentemente a erros diagnósticos e laparotomias desnecessárias, que podem agravar o quadro. O atraso no diagnóstico pode resultar em danos neurológicos irreversíveis ou óbito. Este relato descreve um caso de PAI que simulou abdome agudo cirúrgico.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Descrição do Caso&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Paciente feminina, 28 anos, admitida com dor abdominal intensa há 4 dias, súbita, em cólica e progressiva, associada a vômitos e constipação. Relatava uso de anticoncepcional oral. Ao exame: regular estado geral, taquicárdica (118 bpm), hipertensa (158/96 mmHg) e abdome doloroso sem defesa. Exames iniciais: Hb 10,8 g/dL, sódio 128 mEq/L, potássio 3,2 mEq/L e TC de abdome sem sinais obstrutivos. Após 48h, evoluiu com fraqueza muscular proximal, parestesias, agitação psicomotora e hiponatremia grave (122 mEq/L). Diante da persistência do quadro álgico sem diagnóstico definido e piora clínica, a equipe cirúrgica indicou laparotomia exploradora. No entanto, em interconsulta com a clínica médica, pela tríade de dor abdominal, hiponatremia e sintomas neuropsiquiátricos, suspeitou-se de porfiria. A urina apresentou coloração avermelhada após exposição à luz. Níveis de porfobilinogênio (48,2 mg/L) e ácido delta-aminolevulínico (32,6 mg/L) confirmaram a crise. A cirurgia foi suspensa e iniciado tratamento com hematina e glicose hipertônica, com resolução dos sintomas em 72h. Estudo genético confirmou variante no gene HMBS.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;Paciente feminina, 28 anos, admitida com dor abdominal intensa há 4 dias, súbita, em cólica e progressiva, associada a vômitos e constipação. Relatava uso de an","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 ","pages":"Article 106602"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149233740","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}

{"title":"ACIDENTE VASCULAR CEREBRAL EM PACIENTES PEDIÁTRICOS COM DOENÇA FALCIFORME: ESTUDO RETROSPECTIVO EM UM HEMOCENTRO DE REFERÊNCIA NO ESTADO DO RIO DE JANEIRO","authors":"Luiza Côrtes BASILIO","doi":"10.1016/j.htct.2026.106607","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.106607","url":null,"abstract":"&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Introdução&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;A doença falciforme engloba um conjunto de hemoglobinopatias decorrentes da presença da hemoglobina S (HbS), sendo a patologia hematológica hereditária mais recorrente no mundo. A HbS é uma hemoglobina mutante que, em situações de desoxigenação, reduz a deformabilidade, com predisposição à hemólise e acúmulo na microcirculação, aumentando a ocorrência de crises vaso-oclusivas. Uma das complicações mais graves que podem ocorrer por decorrência da vaso-oclusão é o acidente vascular cerebral (AVC). A ocorrência do AVC na infância prejudica a qualidade de vida do paciente e aumenta sua morbimortalidade.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;A doença falciforme engloba um conjunto de hemoglobinopatias decorrentes da presença da hemoglobina S (HbS), sendo a patologia hematológica hereditária mais recorrente no mundo. A HbS é uma hemoglobina mutante que, em situações de desoxigenação, reduz a deformabilidade, com predisposição à hemólise e acúmulo na microcirculação, aumentando a ocorrência de crises vaso-oclusivas. Uma das complicações mais graves que podem ocorrer por decorrência da vaso-oclusão é o acidente vascular cerebral (AVC). A ocorrência do AVC na infância prejudica a qualidade de vida do paciente e aumenta sua morbimortalidade.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Objetivo&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Avaliar a incidência e o padrão do AVC em pacientes pediátricos com doença falciforme em hemocentro do Rio de Janeiro, comparando com a literatura atual.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;Avaliar a incidência e o padrão do AVC em pacientes pediátricos com doença falciforme em hemocentro do Rio de Janeiro, comparando com a literatura atual.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Metodologia&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Foi realizada uma revisão retrospectiva nos prontuários do HEMORIO dos pacientes com matrícula ativa nos últimos 2 anos (julho/2024 a julho/2026). Foi obtido um total de 3401 pacientes com doença falciforme, sendo 1493 menores de 18 anos e 40 destes com registro de AVC. Após a seleção dos pacientes, foi realizada uma revisão de literatura com artigos publicados nos últimos 10 anos, comparando os resultados obtidos com as mais novas evidências.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;Foi realizada uma revisão retrospectiva nos prontuários do HEMORIO dos pacientes com matrícula ativa nos últimos 2 anos (julho/2024 a julho/2026). Foi obtido um total de 3401 pacientes com doença falciforme, sendo 1493 menores de 18 anos e 40 destes com registro de AVC. Após a seleção dos pacientes, foi realizada uma revisão de literatura com artigos publicados nos últimos 10 anos, comparando os resultados obtidos com as mais novas evidências.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Resultados&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Dos 40 pacientes pediátricos que apresentaram AVC, 65% eram do sexo masculino e 35% do sexo feminino. Quanto à faixa etária do primeiro evento, foi observada uma mediana de 6 anos, com 22,5% apresentando o primeiro AVC nessa idade, sendo o menor registro aos 7 meses e o mais tardio aos 14 anos. Com relação ao genótipo, 37 (95,2%) tinham HbSS, sendo 5% HbSC e 2,5% HbSD. O perfil do AVC se destacou com ","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 ","pages":"Article 106607"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149233729","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}