Hematology, Transfusion and Cell Therapy最新文献

{"title":"Cost analysis of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation before and after the implementation of therapeutic drug monitoring","authors":"Joice Zuckermann,&nbsp;Ana Paula Beck da Silva Etges,&nbsp;Bruno Mateus de Castro,&nbsp;Renata Garcia Ruschel,&nbsp;Luciana Rodrigues de Lara,&nbsp;Lucas Bastos Beltrami,&nbsp;Elenita Teresinha Chagas,&nbsp;Liane Esteves Daudt,&nbsp;Alessandra Aparecida Paz,&nbsp;Leila Beltrami Moreira","doi":"10.1016/j.htct.2026.106516","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.106516","url":null,"abstract":"<div><h3>Objectives</h3><div>To estimate the costs of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation before and after the implementation of therapeutic drug monitoring.</div></div><div><h3>Methods</h3><div>A retrospective cohort study with historical controls included adult and pediatric patients undergoing related, unrelated and haploidentical allogeneic hematopoietic stem cell transplantation from December 2014 to December 2021. The therapeutic drug monitoring (cyclosporine, tacrolimus, and busulfan) group (TDM Group) was compared to a Control Group without therapeutic drug monitoring. A microcosting study based on Time-Driven Activity-based Costing was conducted to assess the hospitalization cost of hematopoietic stem cell transplantation patients. The values of medications and materials were adjusted for inflation to December 2022 and expressed in U.S. dollars</div></div><div><h3>Results</h3><div>Forty-four patients were included in both groups, with data collection from December 2014 to December 2017 (Control Group) and from January 2019 to December 2021 (TDM Group). The average cost per transplantation patient in the entire cohort was US$ 29.604,23 (SD: ± US$ 27.070,00). The hospitalization cost was US$ 32,639.81 (SD ± 31,903.45) for patients in the Control Group and US$ 26,568.65 (SD: ± US$ 21,013.31) for the TDM Group. Regarding the tests performed, the Control Group resulted in a mean cost of US$ 2338.59, with a reduced cost in the TMD Group to US$ 1391.94 (p-value &lt;0.001). The component with the most significant impact on the total cost was medications, with an overall average of US$ 17,728.43 (SD: ± US$ 24,035.77).</div></div><div><h3>Conclusion</h3><div>The total hospitalization cost for allogeneic hematopoietic stem cell transplantation did not differ significantly between groups, but the TDM Group showed lower exam and medication expenditures, suggesting economic benefits. Despite similar overall costs, therapeutic drug monitoring may provide advantages in other clinical outcomes not assessed in this study. Further research is warranted to explore these endpoints.</div></div>","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 4","pages":"Article 106516"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149077189","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}

{"title":"DOENÇAS CRÔNICAS NÃO TRANSMISSÍVEIS: AS ANEMIAS APLÁSTICAS COMO CAUSA DE ÓBITOS NOS MUNICÍPIOS DA V GERÊNCIA REGIONAL DE SAÚDE DO ESTADO DE PERNAMBUCO (V GERES)","authors":"José Carlos VILAR JÚNIOR,&nbsp;Lucas Agustinne MELO DE GOES,&nbsp;José Nathan HOLANDA MADEIROS,&nbsp;Rodolpho Carvalho SOARES,&nbsp;Amanda Souza LOPES BARROS,&nbsp;Paulo Ricardo Ramos MENDONÇA FILHO","doi":"10.1016/j.htct.2026.106567","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.106567","url":null,"abstract":"&lt;div&gt;&lt;div&gt;A anemia aplástica é uma doença hematológica rara caracterizada pela falência da medula óssea e consequente pancitopenia, resultando na redução da produção de hemácias, leucócitos e plaquetas. Essa condição está associada a elevada morbimortalidade devido ao risco aumentado de infecções graves e eventos hemorrágicos potencialmente fatais. Embora os avanços terapêuticos tenham proporcionado melhora significativa da sobrevida, a doença permanece como importante desafio para os serviços de saúde, especialmente entre indivíduos idosos e pacientes com acesso limitado a centros especializados. Diante desse contexto, o presente estudo teve como objetivo analisar os óbitos por anemias aplásticas registrados na V Região de Saúde de Pernambuco entre os anos de 2020 e 2024, buscando caracterizar o perfil epidemiológico regional e compará-lo às evidências disponíveis na literatura científica nacional. Trata-se de um estudo epidemiológico descritivo realizado a partir de dados secundários obtidos no Sistema de Informações sobre Mortalidade (SIM/DATASUS). Foram incluídos os registros classificados como anemias aplásticas segundo a Classificação Internacional de Doenças (CID-10). Os dados foram analisados por meio de frequências absolutas e relativas, sendo posteriormente comparados aos resultados de estudos nacionais sobre mortalidade por aplasia de medula óssea. Foram identificados 51 óbitos por anemias aplásticas no período analisado, correspondendo a 50,49% dos registros avaliados. A categoria “Outras Anemias Aplásticas” foi responsável por 44 casos (43,56% do total geral). Observou-se predominância dos óbitos entre indivíduos com idade superior a 60 anos, destacando-se as faixas etárias de 70 a 79 anos e 80 anos ou mais. A comparação com os dados nacionais evidencia importante convergência epidemiológica. Vilela, Areco e Braga identificaram 15.157 óbitos por aplasia de medula óssea no Brasil entre 2000 e 2019, observando aumento progressivo da mortalidade ao longo do período. Nesse mesmo estudo, a anemia aplástica não especificada representou 85,8% dos registros, comportamento semelhante ao encontrado na V Região de Saúde, onde a categoria “Outras Anemias Aplásticas” apresentou maior frequência. Além disso, Bezerra et al. demonstraram predominância de óbitos em indivíduos entre 70 e 79 anos, corroborando os resultados observados regionalmente. Do ponto de vista clínico, a elevada mortalidade pode ser explicada pela pancitopenia decorrente da falência medular, favorecendo infecções graves e hemorragias, principais causas de óbito descritas na literatura. Estudos recentes apontam que doenças não tratadas apresentam alta letalidade, enquanto terapias modernas, como transplante de células-tronco hematopoéticas e imunossupressão, possibilitam taxas de sobrevida superiores a 80%. Os resultados demonstram que o perfil epidemiológico da mortalidade por anemias aplásticas na V Região de Saúde de Pernambuco acompanha as tendências observadas em âmbito naci","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 ","pages":"Article 106567"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149233695","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}

{"title":"O PARADOXO NO TRATAMENTO DOS PACIENTES PORTADORES DE HEMOGLOBINÚRIA PAROXÍSTICA NOTURNA","authors":"Gabriel Almeida SANTOS,&nbsp;Henrique Loiola DUARTE,&nbsp;Laila Fernandes da CUNHA,&nbsp;Laila Mameri PIRES,&nbsp;Lucas Barreto VINHAL,&nbsp;Paloma Cristina Silva PONTES,&nbsp;Tayná Alves dos SANTOS,&nbsp;Samila Araújo SANTANA","doi":"10.1016/j.htct.2026.106581","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.106581","url":null,"abstract":"&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Objetivo&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Avaliar a eficácia clínica e o impacto social do tratamento com eculizumabe em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) atendidos pelo Sistema Único de Saúde (SUS) no Hospital das Clínicas da UFMG, no período de janeiro de 2024 a março de 2026.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;Avaliar a eficácia clínica e o impacto social do tratamento com eculizumabe em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) atendidos pelo Sistema Único de Saúde (SUS) no Hospital das Clínicas da UFMG, no período de janeiro de 2024 a março de 2026.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Método&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Estudo retrospectivo e observacional de centro único, avaliando os parâmetros clínicos, laboratoriais e de deslocamento geográfico/social de pacientes com HPN clássica sob uso de eculizumabe disponibilizado pelo SUS.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;Estudo retrospectivo e observacional de centro único, avaliando os parâmetros clínicos, laboratoriais e de deslocamento geográfico/social de pacientes com HPN clássica sob uso de eculizumabe disponibilizado pelo SUS.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Resultados&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Foram analisados 28 pacientes com HPN clássica (22 homens e 6 mulheres; média de idade: 46 anos). Todos os pacientes tinham pelo menos 6 meses de acompanhamento, com tempo médio de tratamento de 20 meses. Os exames laboratoriais médios demonstraram: LDH de 250 U/L (VR: &lt;246 U/L), hemoglobina (Hb) de 10,5 g/dL e contagem absoluta de reticulócitos de 198.000/mm&lt;sup&gt;3&lt;/sup&gt;. A resposta ao tratamento foi classificada como: completa (11%), maior (11%), boa (25%), parcial (15%), menor (21%) e não avaliável por falta de informação (17%). Não foram registradas infecções graves por Neisseria nem óbitos no período. Quanto ao impacto logístico, 9 pacientes (32%) residiam na Região Metropolitana de Belo Horizonte e 19 (68%) em municípios do interior, com tempo médio de deslocamento de 4 horas e 8 minutos (atingindo até 9 e 10 horas para residentes em Salinas e Águas Vermelhas, respectivamente).&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;Foram analisados 28 pacientes com HPN clássica (22 homens e 6 mulheres; média de idade: 46 anos). Todos os pacientes tinham pelo menos 6 meses de acompanhamento, com tempo médio de tratamento de 20 meses. Os exames laboratoriais médios demonstraram: LDH de 250 U/L (VR: &lt;246 U/L), hemoglobina (Hb) de 10,5 g/dL e contagem absoluta de reticulócitos de 198.000/mm&lt;sup&gt;3&lt;/sup&gt;. A resposta ao tratamento foi classificada como: completa (11%), maior (11%), boa (25%), parcial (15%), menor (21%) e não avaliável por falta de informação (17%). Não foram registradas infecções graves por Neisseria nem óbitos no período. Quanto ao impacto logístico, 9 pacientes (32%) residiam na Região Metropolitana de Belo Horizonte e 19 (68%) em municípios do interior, com tempo médio de deslocamento de 4 horas e 8 minutos (atingindo até 9 e 10 horas para residentes em Salinas e Águas Vermelhas, respectivamente).&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Discussão&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Os dados de sobrevida global e controle do LDH em níveis próximos ao limite su","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 ","pages":"Article 106581"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149233699","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}

{"title":"INFECTIOUS OUTCOMES IN APLASTIC ANEMIA AFTER IMMUNOSUPPRESSIVE THERAPY: DATA FROM BRAZILIAN AND US COHORTS","authors":"Willian Walter De França DA COSTA,&nbsp;Luiz Fernando Bazzo CATTO,&nbsp;Luca ARCURI,&nbsp;Mary CZECH,&nbsp;Ruba SHALHOUB,&nbsp;Tania MACHADO,&nbsp;Marilia Bazzo CATTO,&nbsp;Colin O. WU,&nbsp;Neal S. YOUNG,&nbsp;Jennifer CUELLAR-RODRIGUEZ,&nbsp;Bhavisha A. PATEL,&nbsp;Emma M. GROARKE,&nbsp;Rodrigo Tocantins CALADO","doi":"10.1016/j.htct.2026.106578","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.106578","url":null,"abstract":"&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Introduction&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Infections still represent the major cause of morbidity and mortality after immunosuppression therapy (IST) for immune aplastic anemia (AA). Current recommendations for antimicrobial prophylaxis are supported by very low certainty evidence. We evaluated the epidemiology and clinical impact of post-IST infections in a large multicenter cohort of patients with AA.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;Infections still represent the major cause of morbidity and mortality after immunosuppression therapy (IST) for immune aplastic anemia (AA). Current recommendations for antimicrobial prophylaxis are supported by very low certainty evidence. We evaluated the epidemiology and clinical impact of post-IST infections in a large multicenter cohort of patients with AA.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Methods&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;We retrospectively analyzed patients with severe/very severe AA (SAA/VSAA) treated with IST (antithymocyte globulin [ATG], cyclosporine, ± eltrombopag [EPAG]) at the University of São Paulo (USP) (n=38), between 2013 and 2025 and compared with a NIH cohort (n=239). Infections were recorded from the first ATG dose until 2 years or a secondary event (relapse, second-line treatment, clonal evolution, or death), whichever occurred earlier. Infections were graded according to CTCAE v6.0, and grade ≥3 were classified as severe infections. Overall survival (OS) at 24 and at 72 months (median follow-up) were estimated by Kaplan-Meier and compared by log-rank test.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;We retrospectively analyzed patients with severe/very severe AA (SAA/VSAA) treated with IST (antithymocyte globulin [ATG], cyclosporine, ± eltrombopag [EPAG]) at the University of São Paulo (USP) (n=38), between 2013 and 2025 and compared with a NIH cohort (n=239). Infections were recorded from the first ATG dose until 2 years or a secondary event (relapse, second-line treatment, clonal evolution, or death), whichever occurred earlier. Infections were graded according to CTCAE v6.0, and grade ≥3 were classified as severe infections. Overall survival (OS) at 24 and at 72 months (median follow-up) were estimated by Kaplan-Meier and compared by log-rank test.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Results&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Median age was 35 years (range, 2–82). Compared with NIH, USP patients had lower rates of VSAA (5.3% vs. 43.1%, p&lt;0.01) and EPAG exposure (28.9% vs. 86.6%, p&lt;0.01). Prophylaxis rates against bacteria, virus, Pneumocystis jirovecii (PCP) and fungi were 0%, 18.4%, 57.9%, and 13.2% at USP, compared to 2.5%, 100%, 91.6%, and 16.3% at the NIH. Overall, 343 infectious episodes occurred in 160/277 patients (58%), of which 266 (78%) were severe, affecting 124 patients (45%). Infection incidence was higher at USP (89.5% vs. 52.7%, p&lt;0.01), including severe infection (86.8% vs. 38,1%; p&lt;0.01), bacterial (65.8% vs. 26.4%, p&lt;0.01) and fungal infections (21.1% vs. 4.6%, p&lt;0.01). Viral infection rates were comparable (18.4% vs. 13.4%, p=0.45). Mold and yeast infections occurred at USP (n=4 and n=3) a","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 ","pages":"Article 106578"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149233707","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}

{"title":"DEFICIÊNCIA DE VITAMINA B12 E REPERCUSSÕES NO DESENVOLVIMENTO INFANTIL: RELATO DE CASO","authors":"Luiza Corrêa DE OLIVEIRA,&nbsp;Barbara STRAUB,&nbsp;Flora TOLEDO,&nbsp;Ntumba Arlete TIMA,&nbsp;Lurdes JUNIOR","doi":"10.1016/j.htct.2026.106591","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.106591","url":null,"abstract":"&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Introdução&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;A vitamina B12 (cobalamina) é essencial à síntese de DNA e à mielinização neural. Sua deficiência pode causar manifestações hematológicas e neurológicas graves na infância, incluindo atraso do desenvolvimento neuropsicomotor, regressão de marcos e anemia megaloblástica. Em casos avançados, podem ocorrer neutropenia, trombocitopenia e hemólise intramedular.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;A vitamina B12 (cobalamina) é essencial à síntese de DNA e à mielinização neural. Sua deficiência pode causar manifestações hematológicas e neurológicas graves na infância, incluindo atraso do desenvolvimento neuropsicomotor, regressão de marcos e anemia megaloblástica. Em casos avançados, podem ocorrer neutropenia, trombocitopenia e hemólise intramedular.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Caso Clínico&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Lactente masculino, 13 meses, internado para investigação de pancitopenia. Apresentava tosse seca, hiporexia e perda ponderal progressiva. Em fevereiro de 2026 foi diagnosticado com anemia e encaminhado ao HEMORIO-RJ. Nascido a termo, de parto vaginal domiciliar (2.950g), filho de mãe vegana com pré-natal irregular. Não possuía vacinação nem acompanhamento pediátrico. Recebeu aleitamento materno exclusivo até os 6 meses, seguido de introdução alimentar baseada em dieta vegana, restrita a vegetais e derivados de soja, sem suplementação de vitamina B12 ou acompanhamento nutricional. Ao exame, apresentava desnutrição, atraso importante do crescimento e do desenvolvimento neuropsicomotor, sem deambulação, linguagem ou aceitação da alimentação complementar. Peso: 6,5 kg (Z&lt;-3), estatura: 69 cm (Z&lt;-3) e IMC: 13,83. Exames evidenciaram anemia macrocítica (Hb 6 g/dL; VCM 108), leucopenia, plaquetopenia, vitamina B12 de 35 pg/mL, elevação de LDH e bilirrubina indireta. A medula óssea mostrou hematopoiese megaloblástica. Foi iniciada reposição de vitamina B12 associada à readequação alimentar, com melhora clínica, laboratorial, nutricional e do desenvolvimento.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;Lactente masculino, 13 meses, internado para investigação de pancitopenia. Apresentava tosse seca, hiporexia e perda ponderal progressiva. Em fevereiro de 2026 foi diagnosticado com anemia e encaminhado ao HEMORIO-RJ. Nascido a termo, de parto vaginal domiciliar (2.950g), filho de mãe vegana com pré-natal irregular. Não possuía vacinação nem acompanhamento pediátrico. Recebeu aleitamento materno exclusivo até os 6 meses, seguido de introdução alimentar baseada em dieta vegana, restrita a vegetais e derivados de soja, sem suplementação de vitamina B12 ou acompanhamento nutricional. Ao exame, apresentava desnutrição, atraso importante do crescimento e do desenvolvimento neuropsicomotor, sem deambulação, linguagem ou aceitação da alimentação complementar. Peso: 6,5 kg (Z&lt;-3), estatura: 69 cm (Z&lt;-3) e IMC: 13,83. Exames evidenciaram anemia macrocítica (Hb 6 g/dL; VCM 108), leucopenia, plaquetopenia, vitamina B12 de 35 pg/mL, elevação de LDH e bilirrubina indireta. A medula óssea mostrou hemat","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 ","pages":"Article 106591"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149233709","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}

{"title":"COEXISTÊNCIA DE HEMOCROMATOSE HEREDITÁRIA COM HOMOZIGOSE PARA C282Y E H63D E POLICITEMIA VERA COM MUTAÇÃO JAK2 V617F: RELATO DE CASO","authors":"Caroline Emy KATAYAMA,&nbsp;Ana Beatriz Gibaile Freitas DE MATOS,&nbsp;Melina Iwamoto Garay DA SILVA,&nbsp;Lais Barbosa ZERLOTTI,&nbsp;Luara Goss Rodrigues DADAMOS,&nbsp;Augusto GAIDUKAS,&nbsp;Helio Lopes NETO,&nbsp;Sara Espelho STORCH,&nbsp;Beatriz Arid RUDNICK,&nbsp;Gabriel Barbosa RODRIGUES,&nbsp;Marcus Vinicius Rodrigues de Mello JUNIOR,&nbsp;Ana Beatriz Silva ALENCAR,&nbsp;Marcela Mari Ianhes D'MOURA,&nbsp;Paola Nalini PASCHOALIN","doi":"10.1016/j.htct.2026.106589","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.106589","url":null,"abstract":"&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Introdução&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;A Hemocromatose Hereditária, ligada a mutações no gene HFE, é a principal causa genética de sobrecarga de ferro em populações caucasianas, decorrente de disfunção do eixo hepcidina-ferroportina. A mutação C282Y em homozigose é responsável pela grande maioria dos fenótipos clinicamente expressivos, sendo que a mutação H63D é mais clinicamente relevante quando em heterozigose composta com C282Y (genótipo C282Y/H63D). A homozigose simultânea para as duas mutações no mesmo indivíduo é um achado raro e foge do padrão genotípico mais comumente descrito na literatura. A coexistência entre HH e neoplasias mieloproliferativas JAK-2 mutadas, como a Policitemia Vera (PV), também é um evento infrequente e raramente descrito em literatura. A sangria terapêutica constitui pilar de tratamento em ambas as condições, porém com metas distintas, o que exige monitorização hematológica cuidadosa e individualizada. Relatamos o caso de paciente com diagnóstico concomitante das duas entidades e genótipo HFE particularmente incomum.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;A Hemocromatose Hereditária, ligada a mutações no gene HFE, é a principal causa genética de sobrecarga de ferro em populações caucasianas, decorrente de disfunção do eixo hepcidina-ferroportina. A mutação C282Y em homozigose é responsável pela grande maioria dos fenótipos clinicamente expressivos, sendo que a mutação H63D é mais clinicamente relevante quando em heterozigose composta com C282Y (genótipo C282Y/H63D). A homozigose simultânea para as duas mutações no mesmo indivíduo é um achado raro e foge do padrão genotípico mais comumente descrito na literatura. A coexistência entre HH e neoplasias mieloproliferativas JAK-2 mutadas, como a Policitemia Vera (PV), também é um evento infrequente e raramente descrito em literatura. A sangria terapêutica constitui pilar de tratamento em ambas as condições, porém com metas distintas, o que exige monitorização hematológica cuidadosa e individualizada. Relatamos o caso de paciente com diagnóstico concomitante das duas entidades e genótipo HFE particularmente incomum.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Relato do Caso&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Paciente masculino, 50-anos, previamente hígido, sem histórico de etilismo ou síndrome metabólica, encaminhado para investigação de hiperferritinemia assintomática, com história familiar materna de hemocromatose. Perfil de ferro: ferritina 1.100 ng/mL, ferro sérico 230 µg/dL, capacidade total de ligação 301 µg/dL, saturação de transferrina 76%. Estudo molecular HFE revelou homozigose simultânea para as mutações C282Y e H63D. Ressonância magnética de abdome com concentração hepática de ferro de 77 µmol/g, compatível com sobrecarga hepática leve. Hemograma concomitante revelou poliglobulia (Hb 19,5 g/dL; Ht 65%; leuco 7.300/mm&lt;sup&gt;3&lt;/sup&gt;; plaq 148 mil/mm&lt;sup&gt;3&lt;/sup&gt;), sem causas secundárias identificadas. A pesquisa de mutação JAK2 V617F resultou positiva bem como a biópsia de medula óssea compatível com Policitemia Vera segundo critérios da OMS (hipercelula","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 ","pages":"Article 106589"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149233717","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}

{"title":"ABORDAGENS ATUALIZADAS PARA UM PROBLEMA PERSISTENTE: DESAFIOS NO MANEJO DO PRIAPISMO ASSOCIADO À DOENÇA FALCIFORME","authors":"Lara DIAS FARIA,&nbsp;Adriano FREGONESI,&nbsp;Sara Teresinha OLALLA-SAAD,&nbsp;Bruno DELTREGGIA BENITES","doi":"10.1016/j.htct.2026.106606","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.106606","url":null,"abstract":"&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Introdução&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;O priapismo é uma complicação frequente em homens com doença falciforme (DF), com importantes impactos na qualidade de vida. Apesar de sua relevância clínica, ainda não há consenso sobre o manejo ideal, principalmente na prevenção de recorrências. O objetivo deste trabalho é relatar dois casos de priapismo recorrente tratados com abordagens diferentes e inovadoras, além de trazer atualização da literatura médica através de revisão narrativa. &lt;strong&gt;Caso 1:&lt;/strong&gt; 31 anos, HbSS e episódios recorrentes de priapismo desde os 12 anos, com aumento progressivo em intensidade e frequência, não mais respondendo a banho ou a exercício físico. Com dose otimizada de hidroxiureia, foi tentado uso de etilefrina, finasterida, tadalafila e suporte transfusional de troca manual, sem sucesso. O paciente foi submetido a eritrocitaferese regular, mantendo HbS ao redor de 20‒30%, com boa resposta inicial, mas com recorrência após 3 meses. O tratamento com crizanlizumabe (inibidor da P-selectina) foi iniciado, mas houve recorrência diária após o segundo mês de uso. Durante esse período, o paciente foi submetido a mais de 20 procedimentos de aspiração de corpo cavernoso, com admissões ao serviço de emergência com frequência de até 3 vezes por semana. Optou-se por bloqueio hormonal com bicalutamida. Após 40 dias de uso, o priapismo cessou, mas surgiram disfunção erétil, cefaléia, náusea e ginecomastia, levando à quadro depressivo. Nesse momento, a Urologia opta por prosseguir à cirurgia de prótese peniana. Como último recurso antes da cirurgia, foi realizada tentativa de controle com gosserrelina, um inibidor da secreção de LH administrado por meio de injeções trimestrais. Após a segunda dose, as crises desapareceram completamente, sem efeitos colaterais expressivos. &lt;strong&gt;Caso 2:&lt;/strong&gt; 32 anos, HbSS, apresentou primeiro episódio de priapismo aos 24 anos, quando fazia uso de hidroxiureia em 18 mg/kg/dia. Ajustada a dose de hidroxiureia para 35 mg/kg/dia e introduzido etilefrina, mas ainda assim com aumento na frequência e intensidade das crises. Em 2015, incluído em um estudo clínico (SUSTAIN) que avaliava a eficácia do crizanlizumabe, com abolição completa dos episódios de priapismo. O estudo teve duração de um ano e, logo após o seu término, o paciente voltou a apresentar crises; com o fim do cegamento do estudo, ficou claro o papel da droga, e o paciente mantém uso contínuo, permanecendo livre de crises.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;O priapismo é uma complicação frequente em homens com doença falciforme (DF), com importantes impactos na qualidade de vida. Apesar de sua relevância clínica, ainda não há consenso sobre o manejo ideal, principalmente na prevenção de recorrências. O objetivo deste trabalho é relatar dois casos de priapismo recorrente tratados com abordagens diferentes e inovadoras, além de trazer atualização da literatura médica através de revisão narrativa. &lt;strong&gt;Caso 1:&lt;/strong&gt; 31 anos, HbSS e episódios recorrentes de priapis","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 ","pages":"Article 106606"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149233727","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}

{"title":"PERFIL EPIDEMIOLÓGICO DOS ÓBITOS HOSPITALARES/INTRA-HOSPITALARES POR ANEMIA FERROPRIVA EM MINAS GERAIS ENTRE 2019 E 2026","authors":"Érika Marina Fernandes DE JESUS","doi":"10.1016/j.htct.2026.106601","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.106601","url":null,"abstract":"&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Introdução&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;A anemia ferropriva, a mais comum no mundo, é causada pela deficiência de ferro, que reduz a produção de hemoglobina e o transporte de oxigênio celular, provocando sintomas como palidez, fadiga, dispneia e prejuízo cognitivo. Trata-se de condição prevenível e tratável com reposição de ferro, tornando-se marcador de fragilidades assistenciais quando evolui para óbito, o que sugere falhas na detecção precoce, no acesso ao tratamento e na continuidade do cuidado. Objetivos: Descrever o perfil epidemiológico de óbitos hospitalares por anemia ferropriva no SUS em Minas Gerais (MG), no período de 2019 a 2026, com base nas características sociodemográficas e na distribuição territorial dos casos.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;A anemia ferropriva, a mais comum no mundo, é causada pela deficiência de ferro, que reduz a produção de hemoglobina e o transporte de oxigênio celular, provocando sintomas como palidez, fadiga, dispneia e prejuízo cognitivo. Trata-se de condição prevenível e tratável com reposição de ferro, tornando-se marcador de fragilidades assistenciais quando evolui para óbito, o que sugere falhas na detecção precoce, no acesso ao tratamento e na continuidade do cuidado. Objetivos: Descrever o perfil epidemiológico de óbitos hospitalares por anemia ferropriva no SUS em Minas Gerais (MG), no período de 2019 a 2026, com base nas características sociodemográficas e na distribuição territorial dos casos.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Material e Métodos&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Estudo ecológico, descritivo e retrospectivo, com dados de óbitos em internações hospitalares financiadas pelo SUS, obtidos do SIH-SUS/DataSUS para MG (2019 a abril/2026). As variáveis sexo, raça/cor, faixa etária e microrregião de ocorrência foram analisadas no TabNet e Excel e organizadas em tabelas e gráficos.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;Estudo ecológico, descritivo e retrospectivo, com dados de óbitos em internações hospitalares financiadas pelo SUS, obtidos do SIH-SUS/DataSUS para MG (2019 a abril/2026). As variáveis sexo, raça/cor, faixa etária e microrregião de ocorrência foram analisadas no TabNet e Excel e organizadas em tabelas e gráficos.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Resultados&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Foram registrados 528 óbitos hospitalares por anemia ferropriva em MG, com aumento de 51 casos em 2019 e redução para 87 em 2021 até 63 em 2025, para 2026 constam dados até abril. Houve leve predomínio masculino, com 274 óbitos (51,9%), frente a 254 femininos (48,1%), sugerindo distribuição global equilibrada, porém com oscilações anuais. Na raça/cor, predominaram pessoas pardas (230; 43,6%), seguidas por brancas (185; 35,0%) e pretas (51; 9,7%); 55 registros (10,4%) não tinham essa informação, embora essa falha tenha praticamente desaparecido nos anos recentes. A mortalidade concentrou-se em idosos: 60‒69 anos somaram 96 óbitos, 70‒79 anos 127 e 80 anos ou mais 188, totalizando 411 casos (77,8%) em indivíduos com 60 anos ou mais. Territorialmente, houve forte concentração em microrregiões-polo, com destaque para Belo Horiz","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 ","pages":"Article 106601"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149233735","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}

{"title":"ASSESSMENT OF NIPOCALIMAB EFFECTS ON FATIGUE IN WARM AUTOIMMUNE HEMOLYTIC ANEMIA: RESULTS FROM THE DOUBLE-BLIND PHASE 2/3 ENERGY TRIAL","authors":"Irina MURAKHOVSKAYA,&nbsp;Bruno FATIZZO,&nbsp;Yasutaka UEDA,&nbsp;Kayla SCIPPA,&nbsp;Michael ZELASKY,&nbsp;Cathye SHUE,&nbsp;Sheryl PEASE,&nbsp;Renato S TAVARES","doi":"10.1016/j.htct.2026.106622","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.106622","url":null,"abstract":"&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Background&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) is a rare, life-threatening disease characterized by autoantibody-mediated premature destruction of red blood cells (hemolysis). Patients with wAIHA frequently report fatigue and consider it to be a debilitating symptom associated with their diagnosis. There is currently a high unmet need for an effective treatment to address patients’ fatigue and other symptoms impacting health-related quality of life.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;Warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) is a rare, life-threatening disease characterized by autoantibody-mediated premature destruction of red blood cells (hemolysis). Patients with wAIHA frequently report fatigue and consider it to be a debilitating symptom associated with their diagnosis. There is currently a high unmet need for an effective treatment to address patients’ fatigue and other symptoms impacting health-related quality of life.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Aims&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;ENERGY trial (NCT04119050) data were analyzed to assess the impact of intravenous (IV) nipocalimab on fatigue in patients with wAIHA.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;ENERGY trial (NCT04119050) data were analyzed to assess the impact of intravenous (IV) nipocalimab on fatigue in patients with wAIHA.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Methods&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;ENERGY is a phase 2/3 trial evaluating the efficacy and safety of IV nipocalimab in wAIHA. Adults who received ≥1 prior therapy and consented to participate were randomized 1:1:1 to nipocalimab 30 mg/kg q4w, 15 mg/kg q2w, or placebo in the 24-week double-blind period. The primary endpoint was durable hemoglobin (Hgb) response (Hgb ≥10 g/dL and a Hgb increase of ≥2 g/dL for ≥3 consecutive visits [≥28 days], at or before Week 16 [W16]) without the need for rescue therapy. Fatigue was quantified by FACIT-Fatigue (key secondary endpoint), a content-valid patient-reported outcome measure that evaluates wAIHA-related fatigue (J Pat Rep Out. 2025;9(1):97) and single item Patient Global Impressions of Severity and Change (PGIS and PGIC) measures for fatigue. PGIS and PGIC data were used to determine the meaningful change threshold (MCT) for FACIT-Fatigue using anchor-based analysis. Correlation between Hgb and FACIT-Fatigue was examined. All analyses were prespecified.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;ENERGY is a phase 2/3 trial evaluating the efficacy and safety of IV nipocalimab in wAIHA. Adults who received ≥1 prior therapy and consented to participate were randomized 1:1:1 to nipocalimab 30 mg/kg q4w, 15 mg/kg q2w, or placebo in the 24-week double-blind period. The primary endpoint was durable hemoglobin (Hgb) response (Hgb ≥10 g/dL and a Hgb increase of ≥2 g/dL for ≥3 consecutive visits [≥28 days], at or before Week 16 [W16]) without the need for rescue therapy. Fatigue was quantified by FACIT-Fatigue (key secondary endpoint), a content-valid patient-reported outcome measure that evaluates wAIHA-related fatigue (J Pat Rep Out. 2025;9(1):97) and single item Patient Global Impressions of Severity and Change (","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 ","pages":"Article 106622"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149233743","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}

{"title":"DIAGNÓSTICO INCIDENTAL DE HEMOGLOBINÚRIA PAROXÍSTICA NOTURNA EM PACIENTE JOVEM: RELATO DE CASO EM TRATAMENTO DE ECULIZUMABE","authors":"Fernanda Nyari ZBOROWSKI,&nbsp;Izadora Luiza KUNLZER,&nbsp;Denise Ramos de ALMEIDA,&nbsp;Luciano De Oliveira SIQUEIRA,&nbsp;Bruna Accorsi MACHADO,&nbsp;Jaqueline Soldá PALAORO,&nbsp;Luiz Otávio Felin SANTI,&nbsp;Mauricio Ramos BOFF,&nbsp;Cristiane Da Silva Rodrigues de ARAÚJO","doi":"10.1016/j.htct.2026.106565","DOIUrl":"10.1016/j.htct.2026.106565","url":null,"abstract":"&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Introdução&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;A Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é uma doença clonal adquirida da célula-tronco hematopoiética, decorrente de mutação no gene PIGA, que leva à deficiência de proteínas reguladoras do complemento ancoradas por GPI (CD55 e CD59). Por cursar com manifestações inespecíficas, seu diagnóstico exige alto índice de suspeição, sobretudo em pacientes jovens sem queixas hematológicas prévias, sendo a citometria de fluxo o método padrão-ouro para confirmação.&lt;/div&gt;&lt;/div&gt;&lt;div&gt;A Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é uma doença clonal adquirida da célula-tronco hematopoiética, decorrente de mutação no gene PIGA, que leva à deficiência de proteínas reguladoras do complemento ancoradas por GPI (CD55 e CD59). Por cursar com manifestações inespecíficas, seu diagnóstico exige alto índice de suspeição, sobretudo em pacientes jovens sem queixas hematológicas prévias, sendo a citometria de fluxo o método padrão-ouro para confirmação.&lt;/div&gt;&lt;div&gt;&lt;h3&gt;Descrição do Caso&lt;/h3&gt;&lt;div&gt;Paciente masculino, 26 anos, sem comorbidades, teve diagnóstico de HPN incidental, durante avaliação pré-uso de isotretinoína para acne, sem outras queixas ‒ cenário que ilustra como a doença pode permanecer subdiagnosticada em indivíduos jovens e assintomáticos do ponto de vista hematológico. Exames iniciais (07/01/2025): hemoglobina 6,9 g/dL, hematócrito 23,5%, DHL 2.119 U/L, haptoglobina indetectável, reticulocitose de 9,2% (248.000/mm&lt;sup&gt;3&lt;/sup&gt;), Coombs direto negativo, ferro sérico 78 µg/dL e ferritina 16,6 ng/mL, compatíveis com deficiência de ferro. A endoscopia digestiva alta não evidenciou alterações ou fonte de sangramento. A triagem etiológica negativa para causas secundárias de hemólise, associada ao padrão Coombs-negativo com DHL desproporcionalmente elevado, é um achado que deve elevar a suspeição para hemólise intravascular de causa não imune, diagnóstico diferencial subestimado frente a causas mais prevalentes de anemia hemolítica, como as autoimunes, o que pode retardar a investigação direcionada. A confirmação (03/02/2025) foi feita por citometria de fluxo de alta sensibilidade (limite de 0,01%; 500.000 hemácias e 250.000 leucócitos/tubo), evidenciando clones HPN trilineares: hemácias com perda total de CD59 em 15% (clone III) e parcial em 20% (clone II); neutrófilos com perda total de CD24/FLAER em 94,5% (clone III); monócitos com perda total de CD14/FLAER em 92% (clone III). A discrepância entre a magnitude do clone eritrocitário (15%) e a dos clones granulocítico/monocítico (&gt;90%) reflete a maior suscetibilidade das hemácias PNH tipo III à destruição complemento-mediada em circulação, o que, se avaliado isoladamente pelo compartimento eritróide, poderia subestimar a real extensão do clone HPN. Enquanto aguardava terapia direcionada, o paciente manteve hemólise oscilante (DHL entre 880–3.652 U/L), com pico coincidindo com infecção respiratória, um achado que corrobora o papel de gatilhos infecciosos na hemólise de escape e reforça ","PeriodicalId":12958,"journal":{"name":"Hematology, Transfusion and Cell Therapy","volume":"48 ","pages":"Article 106565"},"PeriodicalIF":1.5,"publicationDate":"2026-10-01","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"149233848","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"OA","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}