{"title":"Синдром на Evans-Fisher при солидни тумори","authors":"Габриела Райчева, Веселин Попов, Дора Тумбева, Жанет Грудева-Попова","doi":"10.36865/2019.v10i3.82","DOIUrl":"https://doi.org/10.36865/2019.v10i3.82","url":null,"abstract":"Въведение: Автоимунните хемолитични анемии (АИХА) се дължат на анти-еритроцитни антитела, реагиращи специфично с антигени на собствените еритроцити. АИХА с топлинни антитела има честота 1-2 случая/100 000 население като представлява 60-70% от всички случаи. Комбинацията АИХА с автоимунна тромбоцитопения характеризира синдрома на Evans-Fisher (EFS). \u0000Клиничен материал: За петгодишен период (2014-2018г.) в клиниката са лекувани 11 878 пациенти с онкологични заболявания. Представят се два интересни случая на пациент с умеренодиференциран карцином на бял дроб и пациент с карцином на млечна жлеза. Първият случай е на 67-годишен пациент с хистологично верифициран умеренодиференциран аденокарцином на белия дроб в метастазирал стадий, при когото при хоспитализацията в Клиника по медицинска онкология на УМБАЛ „Св. Георги“ ЕАД се доказа и съпътстващ EFS. След овладяване му с кортикостероидна терапия се проведе химиотерапия по протокол Cisplatin/ Vinorelbin. Вторият клиничен случай е на 72-годишна пациентка с новодиагностициран EFS. Хематологичното усложнение се развива след проведено комплексно лечение за карцином на млечна жлеза. Кортикостероидната терапия овладява хемолизата, но има персистенция на автоимунни феномени. \u0000Заключение: Цитираното усложнение се явява терапевтично предизвикателство и изисква интердисциплинарен екип от хематолози и онколози. Съпътстващата бенигнена автоимунна хематологична коморбидност влошава значително прогнозата на онкологичното заболяване.","PeriodicalId":243754,"journal":{"name":"Редки болести и лекарства сираци","volume":"56 1","pages":"0"},"PeriodicalIF":0.0,"publicationDate":"2019-10-09","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"127416114","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}
{"title":"Оценка на въздействието на оценката на здравните технологии","authors":"Ралица Райчева, Румен Стефанов","doi":"10.36865/2019.v10i3.83","DOIUrl":"https://doi.org/10.36865/2019.v10i3.83","url":null,"abstract":"Въведение: Определяща въздействието на докладите за оценка на здравните технологии (ОЗТ) е непосредствената връзка между ОЗТ структурата и отговорните за провеждането на политики и вземането на решения в здравеопазването. Необходима е ясно определена \"ОЗТ рамка на възприемчивост\" за интегриране на ОЗТ информацията при вземането на решения чрез изследване на средата, в която ще бъде използвана технологията. \u0000Цел: Това проучване има за цел да идентифицира и критично анализира процесите, които улесняват и/или възпрепятствт оценката на въздействието на ОЗТ. \u0000Материал и методи: Извършено е международно уеб-базирано проучване на ОЗТ организации с разнообразен профил. В периода 2013 – 2015 г. се проведе обширно проучване на ОЗТ дейностите в 386 организации от 83 държави, включително 11 международни организации. Данните са получени от полу-структуриран въпросник, който съдържа 102 въпроса. \u0000Резултати: От подадената от респондентите (n=81, 72.97%) информация става ясно, че включването на показатели за оценка на въздействието в продуктите/услугите на организациите не е широко застъпена практика, поради преобладаващо отрицателните (n=44, 54.32%) в сравнение с положителните (n=24, 29.63%) отговори. Според респондентите (n=41, 36.94%) критерият, който най-често се включва за оценка на въздействието на препоръките, е отчитане на промените в медицинската практика преди и след препоръката (n=22, 53.66%). Подалите отговор респонденти (n=82, 73.87%) най-често определят въздействието от препоръките като \"средно\" (n=37, 45.12%) или \"силно\" (n=30, 36.59%). \u0000Заключение: Процесите на вземане на решения и използването на доказателства, като обект на сериозни аналитични практики, следва да се тестват в реални условия за увеличаване на въздействието на ОЗТ резултатите във вземането на решения за различните нива на въвеждане на технологията.","PeriodicalId":243754,"journal":{"name":"Редки болести и лекарства сираци","volume":"399 1","pages":"0"},"PeriodicalIF":0.0,"publicationDate":"2019-10-09","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"115948650","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}
{"title":"За Aлфред Нобел, Нобеловите награди и наградите за медицина","authors":"Радка Комитова, Ани Кеворкян","doi":"10.36865/2019.v10i3.78","DOIUrl":"https://doi.org/10.36865/2019.v10i3.78","url":null,"abstract":"Нобеловите награди са поредица от международни отличия, които всяка година се присъждат от Шведскa и Норвежка институция за отбелязване на високи академични, културни и научни постижения. Според наследство на Alfred Nobel през 1895 г. се учредяват 5 награди. Призовете в областта на химия, физика, литература, мир и медицина или физиология се връчват за първи през 1901 г. Нобеловите награди се приемат за най-престижните постижения в съответната област. Te все повече се утвърждават като научни открития, отстояли изпитанието на времето. В настоящия ръкопис авторите правя кратък преглед на историята на Нобеловите награди, най-вече на тези в областта медицина или физиология, като представят някои по-малко известни и противоречиви данни.","PeriodicalId":243754,"journal":{"name":"Редки болести и лекарства сираци","volume":"24 1","pages":"0"},"PeriodicalIF":0.0,"publicationDate":"2019-10-08","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"131495452","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}
{"title":"2020 – годината на генните терапии?","authors":"Георги Искров, Румен Стефанов","doi":"10.36865/2019.v10i3.85","DOIUrl":"https://doi.org/10.36865/2019.v10i3.85","url":null,"abstract":"Изминалата 2018 година може да се нарече своеобразен регулаторен пробив на генните терапии. Три такива иновативни лекарствени терапии бяха одобрени за пазарна употреба от Европейската лекарствена агенция (EMA). Настоящата 2019 година също се очертава интересна. През м. май 2019 г. Агенцията за контрол на храните и лекарствата в САЩ (FDA) официално одобри onasemnogene abeparvovec-xioi за лечение на спинална мускулна атрофия или най-скъпото лекарство на света, както реагираха световните медии. Въпреки възникналите след това въпроси относно предоставените предклинични данни, очакванията са EMA да одобри този лекарствен продукт до края на първото тримесечие на 2020 г. Броят на този тип разрешения за пазарна употреба може да изглежда незначителен, но налице е трайна тенденции за навлизане на генните здравни технологии в клиничната практика. Мнозина гледат на генните терапии като на иновацията, която ще промени коренно терапевтичната парадигма за редица нелечими досега състояния и изобщо медицината като цяло.","PeriodicalId":243754,"journal":{"name":"Редки болести и лекарства сираци","volume":"27 1","pages":"0"},"PeriodicalIF":0.0,"publicationDate":"2019-10-08","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"126993891","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}
{"title":"Повторно облъчване на пациент с параганглиом в сфеноидален синус с КиберНож","authors":"Веселин Попов, Габриела Райчева, Иглика Михайлова","doi":"10.36865/2019.v10i3.80","DOIUrl":"https://doi.org/10.36865/2019.v10i3.80","url":null,"abstract":"Въведение: Параганглиомът е рядка невроендокринна неоплазма. Липсва сигурен диагностичен тест за определяне степента на малигненост. Най-често се засяга възрастовата група между 30-50 години. При около 50% от пациентите с рецидив се установяват и далечни метастази, като 5-годишната преживяемост е около 40-45%. \u0000Материал и методи: Касае се за жена на 50 години с диагностициран параганглиом в синус сфеноидалис през 2013 г. Извършена е пансинустомия с последваща радиохирургия с КиберНож в Турция. В следващите 5 години са проведени контролни компютърни томографии (КТ) и ядрено магнитни резонанси (ЯМР) – данни за лека редукция в размерите на формацията, без обективни оплаквания. По повод новопоявило се главоболие и замаяност (12.2018 г.) е направен нов КТ – данни за експанзия на формацията извън левия сфеноидален синус с костна деструкция на стената на синуса, сфеноидалната кост по съседство и върха на лявата пирамида. Обхванати са сунис кавернозус и нервус тригеминус. Без вторични церебрални лезии. \u0000Резултати: Изчисли се остатъчната доза в критичните органи след предходното облъчване (2013г) и се реализира реирадиация с КиберНож в описаната формация. Приложиха се 2 фракции по 7Gy. Оплакванията изчезнаха за няколко дни и общото състояние се подобри. Проследяването показва стабилна болест. \u0000Дискусия: Роботизираната стереотактична радиохирургия с КиберНож позволява лечение на малки формации в близост до критични органи, с максимална протекция на здравата тъкан. При индикации е възможна реирадиация – важна терапевтична възможност за пациенти с очаквана продължителност на живот.","PeriodicalId":243754,"journal":{"name":"Редки болести и лекарства сираци","volume":"2 1","pages":"0"},"PeriodicalIF":0.0,"publicationDate":"2019-10-08","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"132008818","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}
{"title":"Унаследени дисплазии на емайла","authors":"Нина Мусурлиева","doi":"10.36865/2019.v10i2.73","DOIUrl":"https://doi.org/10.36865/2019.v10i2.73","url":null,"abstract":"Унаследената несъвършена емайлогенеза може да бъде самостоятелно засягане на емайла или симптом на общо унаследено заболяване. Наблюдава се и в двете съзъбия. Клиничната манифестация на това рядко заболяване варира при различните пациенти, в зависимост от фенотипа – хипоплазия, хипоминерализация или хипоматурация. Лечението на емайловата дисплазия представлява предизвикателство за денталните специалисти и изисква интердисциплинарен и комплексен подход за възстановяване на естетиката и функцията. Тези пациенти се нуждаят от продължаващи през целия живот грижи.","PeriodicalId":243754,"journal":{"name":"Редки болести и лекарства сираци","volume":"86 1","pages":"0"},"PeriodicalIF":0.0,"publicationDate":"2019-07-30","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"123243321","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}
{"title":"Орални прояви при пациенти с бъбречна тубулна ацидоза","authors":"Нина Мусурлиева","doi":"10.36865/2019.v10i2.72","DOIUrl":"https://doi.org/10.36865/2019.v10i2.72","url":null,"abstract":"Бъбречна тубулна ацидоза (БТА) е заболяване свързано с натрупване на пикочна киселина в организма, поради неспособност на бъбреците да филтрират урината. Тя може да бъде две форми – първична и вторична (придобита). Най-честата форма на първична БТА при децата е дисталната бъбречна тубулна ацидоза. При нея се наблюдават характерни орални промени – зъбите са с несъвършена емайлогенеза.","PeriodicalId":243754,"journal":{"name":"Редки болести и лекарства сираци","volume":"11 1","pages":"0"},"PeriodicalIF":0.0,"publicationDate":"2019-07-30","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"115457347","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}
{"title":"Проектиране на модел за изграждане на капацитет и институционализиране на ОЗТ практики","authors":"Ралица Райчева, Румен Стефанов","doi":"10.36865/2019.v10i2.75","DOIUrl":"https://doi.org/10.36865/2019.v10i2.75","url":null,"abstract":"Въведение: Най-съществената характеристика на средата, в която се изгражда капацитета и се институционализира една ОЗТ структура, са динамичните промени, дължащи се на развитието и бързото разпространение на технологиите, както и скоростта на обмена на информация. \u0000Цел: Извършено е международно проучване на ОЗТ практики, с цел набиране на информация за дейностите по ОЗТ; изследване на институционалния контекст и вида на приложение на ОЗТ принципите, логиката, методите и инструментите, за да се разработи теоретична рамка за изграждане на капацитет и институционализиране на ОЗТ структура. \u0000Материал и методи: Използваният метод е международно уеб-базирано проучване на ОЗТ организации с разнообразен профил. В периода 2013 - 2015 г. се проведе обширно проучване на ОЗТ дейностите в 386 организации от 83 държави, включително 11 международни организации. Данните са получени от полу-структуриран въпросник, който съдържа 102 въпроса. \u0000Резултати: Въз основа на резултатите от изследването е създаден динамичен интерактивен модел за изграждане на капацитет и институционализиране на ОЗТ структура. ОЗТ организацията е обвързана, съществува и се развива в макро-, мезо- и микро- среда. \u0000Заключение: ОЗТ структурата не е автономен обект, напротив, нейното създаване, съществуване, дейност и крайни резултати са изцяло зависими от външната за организацията среда. Моделът, който представяме не е алгоритъм за изграждане на ОЗТ организация, а е динамична рамка, която интегрира трите взаимно свързани равнища – макро, мезо и микро. С прилагането на итеративни и рекурсивни процеси е възможно постигането на баланс, синхронизирането и хармонизирането на дейностите и удовлетворяване на потребностите и на трите нива.","PeriodicalId":243754,"journal":{"name":"Редки болести и лекарства сираци","volume":"11 1","pages":"0"},"PeriodicalIF":0.0,"publicationDate":"2019-07-30","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"125351706","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}
{"title":"Имат ли принудителните лицензии място в дебата за достъпа до иновативни терапии?","authors":"Георги Искров, Румен Стефанов","doi":"10.36865/2019.v10i2.68","DOIUrl":"https://doi.org/10.36865/2019.v10i2.68","url":null,"abstract":"Достъпът до иновативни здравни технологии остава водещ дискусионен момент в съвременната здравна политика. Постигането на взаимноизгодно и справедливо за всички решение може да бъде изключително сложно, дори невъзможно в определени случаи. Напоследък, интерес за регулаторната практиката представлява възможността за прилагане на принудителни лицензии във фармацевтичната индустрия. Тази законова опция или по-скоро заплахата от използването й може да изиграе определена роля при договаряне на достъп до нови лекарствени терапии. В същото време обаче, това представлява крайна мярка с множество неизвестни дългосрочни последствия за здравния сектор и обществото.","PeriodicalId":243754,"journal":{"name":"Редки болести и лекарства сираци","volume":"117 1","pages":"0"},"PeriodicalIF":0.0,"publicationDate":"2019-07-30","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"124143757","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}
Мария Камушева, Силвия Въндева, Атанаска Еленкова, Сабина Захариева, Генка Петрова
{"title":"Клинични ползи и финансова тежест на pasireotidе","authors":"Мария Камушева, Силвия Въндева, Атанаска Еленкова, Сабина Захариева, Генка Петрова","doi":"10.36865/2019.v10i2.70","DOIUrl":"https://doi.org/10.36865/2019.v10i2.70","url":null,"abstract":"Цел: Да се извърши клинична и икономическа оценка на pasireotide, прилаган при пациенти с болест на Кушинг и акромегалия от гледна точка на българската здравноосигурителна система. \u0000Материал и методи: Извършен е систематичен преглед в интернет бази данни на проучвания относно ефикасността и безопасността на pasireotide. Приложен е подходът на макроостойностяване за остойностяване на разходите за лекарства, заплащани от Националната здравноосигурителна каса (НЗОК) за периода 2016-2018 г. Разходите са сравнени с помощта на статистическия софтуер MedCalc и екстраполирани за следващите 3 години с прилагане на линейни функции. Приложен е тест на Mann-Whitney за независими извадки за тестване на статистически значими разлики в разходите. \u0000Резултати: Въз основа на доказателствата за ефикасност и безопасност, ръководствата на Европейското ендокринологично дружество посочват pasireotide като втора линия терапия за болестта на Кушинг и акромегалия. Годишните разходи за лечение с pasireotide са статистически значимо по-високи за всяка следваща година спрямо предишната: 310 356 лв. през 2016 г., 419 028.36 лв. през 2017 г. и 502 003.52 лв. през 2018г. Делът на разходите за pasireotide от общите лекарствени разходи, изплатени от НЗОК за амбулаторни грижи за 3-годишния период е между 0,04 и 0,07%. \u0000Изводи: Pasireotide подобрява съответните клинични параметри, но прилагането му е свързано с по-висок риск от хипергликемия, което изисква внимателно мониториране. Свързаните с pasireotide разходи са сравнително високи за българската здравна система и показват тенденция на нарастване за следващия тригодишен период. Вероятно увеличението на годишните разходи е в резултат на увеличаване на посочените пациенти за лечение с pasireotide. Това подчертава значението му като втора линия терапия и за двете групи пациенти.","PeriodicalId":243754,"journal":{"name":"Редки болести и лекарства сираци","volume":"42 1","pages":"0"},"PeriodicalIF":0.0,"publicationDate":"2019-07-30","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":null,"resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":"123881482","PeriodicalName":null,"FirstCategoryId":null,"ListUrlMain":null,"RegionNum":0,"RegionCategory":"","ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":"","EPubDate":null,"PubModel":null,"JCR":null,"JCRName":null,"Score":null,"Total":0}
京公网安备 11010802042870号
求助内容：
应助结果提醒方式：