2020 – годината на генните терапии?

Редки болести и лекарства сираци Pub Date : 2019-10-08 DOI:10.36865/2019.v10i3.85

Георги Искров, Румен Стефанов

{"title":"2020 – годината на генните терапии?","authors":"Георги Искров, Румен Стефанов","doi":"10.36865/2019.v10i3.85","DOIUrl":null,"url":null,"abstract":"Изминалата 2018 година може да се нарече своеобразен регулаторен пробив на генните терапии. Три такива иновативни лекарствени терапии бяха одобрени за пазарна употреба от Европейската лекарствена агенция (EMA). Настоящата 2019 година също се очертава интересна. През м. май 2019 г. Агенцията за контрол на храните и лекарствата в САЩ (FDA) официално одобри onasemnogene abeparvovec-xioi за лечение на спинална мускулна атрофия или най-скъпото лекарство на света, както реагираха световните медии. Въпреки възникналите след това въпроси относно предоставените предклинични данни, очакванията са EMA да одобри този лекарствен продукт до края на първото тримесечие на 2020 г. Броят на този тип разрешения за пазарна употреба може да изглежда незначителен, но налице е трайна тенденции за навлизане на генните здравни технологии в клиничната практика. Мнозина гледат на генните терапии като на иновацията, която ще промени коренно терапевтичната парадигма за редица нелечими досега състояния и изобщо медицината като цяло.","PeriodicalId":243754,"journal":{"name":"Редки болести и лекарства сираци","volume":"27 1","pages":"0"},"PeriodicalIF":0.0000,"publicationDate":"2019-10-08","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":"1","resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":null,"PeriodicalName":"Редки болести и лекарства сираци","FirstCategoryId":"1085","ListUrlMain":"https://doi.org/10.36865/2019.v10i3.85","RegionNum":0,"RegionCategory":null,"ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":null,"EPubDate":"","PubModel":"","JCR":"","JCRName":"","Score":null,"Total":0}

引用次数: 1

Abstract

Изминалата 2018 година може да се нарече своеобразен регулаторен пробив на генните терапии. Три такива иновативни лекарствени терапии бяха одобрени за пазарна употреба от Европейската лекарствена агенция (EMA). Настоящата 2019 година също се очертава интересна. През м. май 2019 г. Агенцията за контрол на храните и лекарствата в САЩ (FDA) официално одобри onasemnogene abeparvovec-xioi за лечение на спинална мускулна атрофия или най-скъпото лекарство на света, както реагираха световните медии. Въпреки възникналите след това въпроси относно предоставените предклинични данни, очакванията са EMA да одобри този лекарствен продукт до края на първото тримесечие на 2020 г. Броят на този тип разрешения за пазарна употреба може да изглежда незначителен, но налице е трайна тенденции за навлизане на генните здравни технологии в клиничната практика. Мнозина гледат на генните терапии като на иновацията, която ще промени коренно терапевтичната парадигма за редица нелечими досега състояния и изобщо медицината като цяло.

查看原文本刊更多论文

过去的 2018 年可谓是基因疗法在监管方面取得突破的一年。欧洲药品管理局（EMA）批准了三种此类创新药物疗法投入市场使用。本年度的 2019 年也将是有趣的一年。2019年5月，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准onasemnogene abeparvovec-xioi用于治疗脊髓性肌萎缩症，即世界上最昂贵的药物，全球媒体对此反应热烈。尽管随后对提交的临床前数据提出了质疑，但预计欧洲医学管理局将在 2020 年第一季度末批准这种药物。此类药物获批上市的数量看似微不足道，但基因健康技术进入临床实践已成为一种持续趋势。许多人认为，基因疗法将从根本上改变一些以前无法治疗的疾病和整个医学的治疗模式。

本文章由计算机程序翻译，如有差异，请以英文原文为准。

求助全文

约1分钟内获得全文求助全文

来源期刊

Редки болести и лекарства сираци

自引率

0.00%

发文量