Adv Sci | 老药新突破：中国学者发现抗真菌药环吡酮胺被证实为高效特异性NLRP3抑制剂

本文报道了一项关于抗真菌药物环吡酮胺（CPX）的新用途研究。背景方面，NLRP3炎症小体异常活化与多种人类炎症性疾病密切相关，但目前尚无获批的临床抑制剂。研究目的旨在探索已获FDA批准的药物CPX是否能够抑制NLRP3炎症小体活化，并评估其在相关疾病治疗中的潜力。结论表明，CPX可作为高效特异性NLRP3抑制剂，通过结合NLRP3的NACHT结构域Y381位点，抑制其寡聚化，进而阻断炎症小体组装。体外和动物实验证实，CPX对脓毒症、结肠炎及代谢紊乱等模型具有显著治疗效果，且对健康人与痛风患者来源细胞表现药理活性，提示其有望成为治疗NLRP3相关疾病的安全药物，体现了老药新用的重要价值。