Cell子刊重磅综述：破解血脑屏障递送难题！

血脑屏障（BBB）是中枢神经系统的天然保护屏障，但严重阻碍药物与基因递送，成为脑肿瘤、神经退行性疾病治疗的核心瓶颈。传统病毒载体存在免疫原性、不可重复给药等缺陷，而非病毒载体安全灵活但递送效率偏低。弗吉尼亚大学Richard J. Price教授团队系统综述了聚焦超声（FUS）联合微泡介导血脑屏障可逆开放的技术原理与优势，系统梳理了脂质、聚合物等非病毒载体的递送特性，解析了跨膜转运与胞内释放机制，对比了MRI引导与便携超声系统的临床适配性。研究背景在于BBB和血肿瘤屏障的双重屏障严重阻碍了中枢疾病治疗；研究目的是探索FUS联合非病毒基因递送技术，以无创、精准、可重复的方式克服递送障碍；结论表明，FUS联合非病毒载体通过超声物理机制可逆开放BBB，具有低免疫原性、可重复给药等优势，在脑肿瘤微环境重塑和神经退行性疾病治疗中展现出巨大潜力，未来随着便携化、智能化技术迭代，有望加速临床转化。