中国首个严重下肢缺血基因治疗药物获批：塞多明基注射液填补临床对因治疗空白

本文报道了中国首个针对“无手术机会”的严重下肢缺血（CLI）的基因治疗药物——塞多明基注射液获批上市的消息。背景方面，CLI是外周动脉疾病的终末期，约5%-20%的患者因血管条件差，无法进行外科手术或介入治疗，面临高截肢风险，临床治疗存在巨大空白。研究目的是开发一种能够从根本上改善血流、促进血管再生的新型疗法。塞多明基注射液通过将重组肝细胞生长因子基因递送至缺血部位，诱导新生血管网络形成，实现侧支循环重建。其获批的核心临床依据来自HOPE CLTI-2研究，结果显示：该疗法能显著促进溃疡愈合（180天完全愈合率32.3% vs 安慰剂14.8%），大幅降低大截肢率（1.9% vs 8.8%），并降低了87%的大截肢或死亡复合风险。结论认为，该药物填补了临床对因治疗的空白，标志着中国基因治疗领域的重大突破，为CLI患者提供了安全、有效的新选择。