Trends Mol Biol | 临床基因治疗恢复听力: 一场范式转变
BioArt
2025-09-21 09:23
文章摘要
背景：遗传性听力损失（HHL）影响全球约2600万人，其中60%与遗传因素相关，OTOF基因突变导致的DFNB9是主要病因之一。研究目的：综述以腺相关病毒（AAV）为载体的基因治疗策略在DFNB9临床试验中的突破性进展，重点探讨内耳给药途径、安全性与疗效评估体系。结论：全球8项临床试验证实双AAV载体基因治疗可安全有效地恢复患者听力，其中5项已报道显著疗效，标志着耳聋治疗进入新时代，并为其他HHL类型提供转化范式。
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