体内基因编辑治疗遗传肝病，最新Science子刊，登上Science大子刊！
BioMed科技
2026-05-15 21:59
文章摘要
本文针对Ⅰ型瓜氨酸血症这一由ASS1基因突变导致的严重遗传性尿素循环障碍，其传统对症治疗效果有限，肝移植存在诸多局限，而传统基因治疗与基因编辑技术也存在效率、安全性或适用范围问题。研究利用先导编辑技术，通过AAV9与RNA-LNP两种方式在小鼠体内精准修复ASS1致病突变，成功实现了代谢与行为表型的完全纠正，且安全性高、脱靶效应低。同时，研究证实该方法可高效修正人类常见的致病突变。该研究为Ⅰ型瓜氨酸血症提供了可临床转化的根治性基因治疗新策略。
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