复旦大学建立患者接受HER2-ADC药物RC48的生物标志物分层体系

背景：转移性尿路上皮癌（mUC）是泌尿系统恶性肿瘤中预后最差的亚型之一，传统铂类化疗与免疫检查点抑制剂疗效有限。HER2靶向ADC药物迪妥昔单抗（RC48）在II期临床试验中显示出良好疗效，但真实世界中的疗效和优势人群尚不明确。研究目的：通过多中心真实世界研究，探索RC48在mUC患者中的疗效、安全性及预测疗效的生物标志物，以识别最能从该治疗中获益的患者群体。结论：研究发现HER2高表达（IHC2+/3+）、既往铂类化疗响应良好（CR/PR）以及高肿瘤突变负荷（TMB≥10Mut/Mb）是RC48疗效的核心预测因子，这些患者接受RC48治疗后生存期显著延长。研究建立了mUC患者接受RC48治疗的生物标志物分层体系，推动mUC从泛靶向治疗迈向精准靶向治疗，为患者带来更长生存希望。