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Cell | 人工设计蛋白肽逆转与心律失常以及癫痫相关的钠离子通道功能障碍

BioArt 2025-08-31 09:17
文章摘要
背景：钠离子通道功能障碍与心律失常、癫痫等危及生命的疾病密切相关，功能获得性突变导致持续性钠电流，破坏离子稳态。研究目的：利用机器学习辅助的蛋白质设计方法，开发高特异性肽调节剂ELIXIR，逆转多种钠通道突变引起的病理状态。结论：ELIXIR肽能选择性结合功能异常通道，有效抑制持续性钠电流，在细胞模型、动物模型及患者来源心肌细胞中均证实其治疗潜力，展现出"致病状态选择性"优势。
Cell | 人工设计蛋白肽逆转与心律失常以及癫痫相关的钠离子通道功能障碍
查看文献： De novo design of a peptide modulator to reverse sodium channel dysfunction linked to cardiac arrhythmias and epilepsy.
查看期刊： Cell
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