Cell | 人工设计蛋白肽逆转与心律失常以及癫痫相关的钠离子通道功能障碍
BioArt
2025-08-26 17:11
文章摘要
背景:钠离子通道功能障碍与心律失常、癫痫等危及生命的疾病密切相关,功能获得性突变导致持续性钠电流,破坏离子稳态。研究目的:利用计算蛋白质设计平台开发高特异性肽调节剂,逆转由多种突变引起的钠通道功能异常。结论:设计的ELIXIR肽能选择性结合功能异常通道,有效逆转病理状态下的持续性钠电流,在细胞和动物模型中均证实其治疗潜力,为临床转化提供依据。
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