《科学》重磅：“无药可救”的致命罕见脑病，终于迎来治疗方法！

本文介绍了复旦大学上海医学院彭勃、饶艳霞团队与上海市第六人民医院曹立团队合作在《科学》杂志上发表的最新研究成果。该研究针对一种名为ALSP的罕见脑病，提出通过骨髓移植替换缺陷小胶质细胞的新治疗策略。ALSP主要由CSF1R基因突变导致，患者通常在40岁左右出现快速衰退的运动、语言和记忆能力，目前尚无有效治疗方法。研究团队成功培育出模拟人类ALSP病理特征的小鼠模型，并验证了小胶质细胞替换策略（Mr BMT）的有效性。临床研究显示，接受骨髓移植的8名ALSP患者在两年内病情停止进展，部分功能指标有所恢复。这一突破为ALSP患者带来了新的治疗希望。