靶向“不可成药”！十余项研究解读，这类热门疗法如何改写疾病结局

背景：寡核苷酸疗法是一类基于短核苷酸序列的新兴疗法，能在RNA水平上调控基因表达，针对特定致病突变实现靶向治疗，已有多款药物获批用于罕见遗传病和常见疾病。研究目的：文章综述了反义寡核苷酸（ASO）与小干扰RNA（siRNA）等寡核苷酸疗法的最新研究进展，探讨其在罕见病、癌症等疾病治疗中的应用潜力及递送策略。结论：ASO和siRNA疗法在脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良、亨廷顿病、癌症等多种疾病中展现出显著疗效，通过GalNAc偶联、脂质纳米颗粒等递送技术可提升靶向性和疗效；一体化CRDMO平台助力此类疗法的研发与转化，未来有望为更多疾病提供变革性治疗选择。