专为一位患者设计的药物：目前全球已知只有两例，新加坡科学家研发新型基因疗法
学术经纬
2024-10-20 08:31
文章摘要
新加坡国立大学杨潞龄医学院的研究团队为一名患有KCNA2基因突变导致的癫痫婴儿开发了一种新型基因疗法。该疗法基于反义寡核苷酸（ASO）技术，特别是Gapmer ASO，通过降解突变mRNA来减少致病蛋白的产生。研究团队通过引入锁核酸（LNA）核苷酸，提高了Gapmer ASO的选择性和效力，并使用脂质纳米颗粒（LNP）成功递送药物至神经元。尽管该疗法目前处于早期阶段，但研究团队希望未来能推广至治疗其他类似基因突变的神经系统疾病，为更多癫痫患者提供治疗希望。
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