里程碑！全球首次，RNA编辑疗法获临床概念验证

Wave Life Sciences宣布其RNA编辑疗法WVE-006在RestorAATion-2临床试验中取得积极结果，成功编辑α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者的基因，完成全球首次临床机制验证。AATD是一种遗传疾病，影响肺和肝脏功能，目前尚无有效治疗方法。WVE-006通过编辑突变型Z-AAT的mRNA，恢复功能性野生型AAT蛋白，显示出良好的耐受性和安全性。Wave预计将在2025年分享多次给药数据，并计划与GSK合作推进该疗法的开发和商业化。