人源AGO融合脱氨酶靶向编辑RNA

背景：可编程核酸酶如Cas和IscB可用于改变RNA序列、结构和功能，但这些系统源自非人类，在治疗中存在异源性挑战。研究目的：斯坦福大学Steven M. Banik等研究人源Argonaute 2（AGO2）能否被重新构建为可编程靶向结构域，以实现靶向RNA编辑。结论：将AGO2与C-to-U脱氨酶融合形成AGO介导的靶向RNA编辑（ALTER），通过设计引导RNA重塑靶RNA结构，ALTER可作用于多种内源性转录本，编辑活性与Cas系统相当或更高，且脱靶编辑水平更低，表明AGO2可从RNAi天然功能重新定向用于更广泛的RNA操控。