Blood | 徐州医科大学闫志凌等开发双靶点CAR-T“围剿”最难治骨髓瘤，ORR高达97%

本文报道了徐州医科大学闫志凌等人在《Blood》期刊上发表的一项关于双靶点CAR-T细胞治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）伴骨外髓外病变（E-EMD）患者的研究成果。背景：伴有骨外髓外病变的RRMM患者预后极差，现有治疗手段效果有限，靶向单一抗原的CAR-T疗法缓解率和深度不够理想。研究目的：开发并评估抗BCMA/GPRC5D双特异性CAR-T细胞在RRMM伴E-EMD患者中的疗效和安全性，以期改善该难治亚群的治疗效果。结论：该单臂2期临床试验结果显示，抗BCMA/GPRC5D双特异性CAR-T细胞诱导了极高的总缓解率（ORR达97%），所有缓解者均达到骨髓微小残留病（MRD）阴性，且安全性可控。尽管中位无进展生存期（PFS）较短（5.8个月），此双靶点策略为“最难治”的MM亚群提供了有效的治疗选择。未来需通过延长CAR-T细胞体内持久性及联合其他疗法进一步巩固疗效。