Cell Stem Cell\u00A0|\u00A03D打印“细胞小屋”助力体外培养工程化造血干细胞

背景：以患者自身造血干细胞和祖细胞（HSPC）为对象的基因疗法为遗传性血液疾病提供了治愈希望，但体外培养和基因编辑过程常导致细胞功能丧失。传统二维培养无法模拟体内骨髓微环境。研究目的：意大利研究团队旨在验证其开发的纳米工程化3D培养基底“nichoids”能否为HSPCs提供类似体内的机械支持，减少培养应激，维持干细胞特性，并提高基因编辑后的植入效率。结论：研究表明，nichoids能通过机械生物学调控维持细胞核形态和微管蛋白极性，减少增殖压力、氧化应激和DNA损伤，从而在体外培养和多种基因编辑平台（如Cas9/AAV6、碱基编辑、引物编辑）中显著增强HSPCs的功能与长期植入能力，且不增加基因毒性风险，为更安全有效的临床基因治疗提供了创新平台技术。