Mol Cell丨复旦大学周行涛等研究设计了具有增强基因组编辑活性的超紧凑Fanzor-ωRNA系统

该研究针对Fanzor系统在哺乳动物细胞中编辑效率低的问题，通过工程化改造RNA引导的真核核酸内切酶SpuFz1及其ωRNA，开发出超紧凑Fanzor-ωRNA系统SpuFz1 V4。研究目的旨在提升基因组编辑活性并验证其临床应用潜力。研究结论表明，SpuFz1 V4在人类细胞中实现高效双链断裂和碱基编辑，其紧凑结构支持单AAV载体体内递送，在视网膜基因治疗和基础研究中具有重要价值。