PNAS | 上海科技大学许文青等团队研究提供了一种设计蛋白质稳定剂的策略可为淀粉样蛋白相关疾病提供治疗潜力
iNature
2025-09-08 16:41
文章摘要
背景:TDP-43蛋白的病理性聚集与肌萎缩侧索硬化(ALS)和额颞叶变性(FTLD)等神经退行性疾病密切相关,其低复杂度结构域(LCD)是聚集的主要驱动因素。研究目的:开发一种能够稳定TDP-43单体并抑制其病理性聚集的蛋白质结合剂。结论:研究团队通过从头设计策略,成功开发出具有纳摩尔级结合亲和力的蛋白质结合剂,可在体外和细胞内有效抑制TDP-43聚集,为治疗ALS和FTLD等疾病提供了新的潜在治疗策略。
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