PNAS | MiniCasUltra：“加强版迷你”基因编辑器

本研究通过结构指导的理性设计改造Un1Cas12f1，开发出“加强版迷你”CRISPR核酸酶MiniCasUltra。该编辑器具有超小尺寸（529aa），适配单个AAV递送系统，编辑效率显著提高，且基因组靶向范围得到拓展。MiniCasUltra同时具有低脱靶活性和高安全性，能够在体内高效同步编辑多个基因，展现出基因编辑治疗的潜力。在模拟湿性黄斑变性的人源化VEGFA小鼠模型中，MiniCasUltra成功靶向人源VEGFA，病理改善显著。这一研究为基因编辑治疗提供了新的工具和思路。