每90分钟有1人确诊，全球在研新药持续突破，它们能否逆转疾病进展，改变“渐冻症”患者的命运？

本文主要探讨了肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的当前治疗进展和未来研究方向。背景方面，ALS是一种罕见的神经退行性疾病，患者平均生存时间为2至5年，目前尚无完全阻止或逆转疾病进展的有效疗法。研究目的方面，文章介绍了当前在研的近百款ALS新药，包括寡核苷酸疗法、小分子药物、抗体药物和基因治疗药物等，其中寡核苷酸疗法如托夫生已取得重要突破。结论方面，随着对ALS疾病机制的深入理解和新技术的应用，如血脑屏障穿透技术和鞘内注射技术，未来有望为患者带来更多创新疗法。