仅有21名参与者的小样本研究也能登顶刊？中国医学科学院血液学研究所这项小样本研究荣登柳叶刀子刊

本研究由中国医学科学院血液学研究所进行，旨在评估sovleplenib在治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血中的疗效和安全性。研究采用随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ/Ⅲ期无缝连接试验设计，共纳入21名患者。结果显示，sovleplenib在提高血红蛋白水平和改善患者生活质量方面表现出良好的疗效和耐受性。研究的主要终点是总体血红蛋白应答率，到第24周时，总体应答率为67%，持久应答率为48%。安全性方面，sovleplenib组的不良事件发生率低于安慰剂组，且未发生4级或5级严重不良事件。该研究为sovleplenib的进一步三期试验提供了初步数据支持。