Angew|自组装抗体-寡核苷酸偶联体用于靶向递送反义寡核苷酸

本文介绍了一种新型的自组装抗体-寡核苷酸偶联体（AOC）用于靶向递送反义寡核苷酸（ASO）的方法。研究背景基于L-DNA的碱基配对特性，设计了一种多聚体AOC，通过自组装模块形成，能够通过受体介导的内吞作用被细胞内化，并释放ASO至细胞核，用于诱导特定基因的外显子跳跃。研究目的在于验证这种AOC设计概念，并通过实验证明其在体外和体内的有效性。结论表明，这种AOC不仅在体外表现出优越的外显子跳跃效果，而且在体内也显示出显著的基因靶向能力和长期效果，为未来的临床应用提供了潜在的可能性。