武汉大学「国家杰青」团队,最新Nature Biotechnology!
BioMed科技
2024-10-01 20:30
文章摘要
武汉大学殷昊教授团队在Nature Biotechnology上发表了一项研究,提出了一种高效、快速且成本效益高的方法,用于生成化学修饰的长pegRNA(125-145 nt)和工程化pegRNA(epegRNA)(170-190 nt)。通过优化的夹板连接方法,实现了约90%的RNA生产效率。与体外转录产生的epegRNA相比,L-epegRNAs在多种细胞系和人类原代细胞中显示出显著增强的编辑效率,特别是在使用RNP递送时提高了十倍以上,使用PE的RNA递送时提高数百倍。此外,L-epegRNA介导的RNP递送也优于质粒编码的PE。该研究为获得高质量的pegRNA和具有所需化学修饰的epegRNA提供了一种解决方案,为PE在治疗和其他领域的应用铺平了道路。
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