基因递送平台,最新Nature Biomedical Engineering!

BioMed科技 2026-05-08 20:00
文章摘要
本文系统综述了腺相关病毒(AAV)、脂质纳米粒(LNP)和细胞外囊泡(EV)三大主流基因递送平台的技术特点、工程挑战与临床转化前景。背景方面,基因治疗的临床效果高度依赖安全、精准、高效的体内递送系统,但现有三大平台均存在关键瓶颈:AAV表达持久但载量有限、免疫原性突出;LNP可规模化、适配多种核酸,但靶向与内体逃逸不足;EV生物相容性好、易跨生理屏障,却受限于异质性、载药率低与量产困难。研究目的旨在通过系统对比三大平台的特性、优势与转化障碍,总结工程化改进策略,并展望下一代高效安全基因递送系统的设计方向。结论指出,未来需依托标准化对比、AI设计与跨平台融合,兼顾安全性、精准性与产业化,推动基因递送技术真正落地临床。
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