Cell Rep Med｜山东大学赵升田团队在ADPKD疾病建模与药物筛选领域取得新进展

背景：常染色体显性多囊肾病（ADPKD）是最常见的遗传性肾脏疾病之一，其发病机制研究和药物筛选因缺乏理想的人源疾病模型而面临挑战。研究目的：山东大学赵升田教授团队旨在构建患者来源的肾类器官模型，以模拟ADPKD病理特征，并筛选潜在治疗药物。结论：研究成功建立了可扩增的成人肾类器官模型，该模型重现了ADPKD的关键病理特征，并揭示了纤毛信号在囊肿形成中的调控作用。通过药物筛选，鉴定出ML141等Rho通路抑制剂能有效抑制囊肿生长，为ADPKD的精准治疗提供了新靶点和工具。