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BioMed科技 2026-03-28 21:05
文章摘要
本研究背景聚焦于复发/难治性多发性骨髓瘤的治疗困境，现有靶向BCMA的自体CAR-T疗法存在制备复杂、可及性低等问题。研究目的是评估一种新型免疫屏蔽慢病毒载体ESO-T01在体内生成抗BCMA CAR-T细胞的安全性、耐受性及初步疗效。结论显示，该体内CAR-T方法在5例患者中证实了可行性与可控的安全性，揭示了与传统体外CAR-T不同的双相免疫动力学特征，为下一代CAR-T疗法的开发奠定了基础，但也指出样本量小、随访有限等局限，未来需进行剂量优化和多中心研究。
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查看文献： In vivo generation of anti-BCMA CAR-T cells in relapsed or refractory multiple myeloma: a phase 1 study
查看期刊： Nature Medicine
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