Mol Ther丨告别终身输血！hemo-cel临床研究成果发表，地贫基因治疗迈入新阶段

背景：地中海贫血患者，尤其是输血依赖型β-地中海贫血患者，需终身依赖输血和排铁治疗，负担沉重。研究目的：评估禾沐基因自主研发的基因治疗产品hemo-cel（HGI-001注射液）在输血依赖型β-地中海贫血患者中的安全性和有效性。结论：临床研究对5例患者进行了长期随访，结果显示，治疗后患者能恢复稳定自主造血，实现长期输血独立（最长超5年），生长发育恢复正常，铁过载得到控制，且未观察到与治疗相关的严重安全风险，如病毒复制异常或异常克隆扩增，表明该基因治疗有望为地贫患者提供功能性治愈。