Mol Ther丨解析听觉OTOF基因治疗重组疗效：动物模型揭示蛋白重组优于核酸重组
BioArtMED
2025-10-31 14:30
文章摘要
背景：OTOF基因突变导致常染色体隐性耳聋DFNB9，患者表现为先天性重度听力损失。研究目的：比较核酸重组与蛋白重组在双AAV基因治疗体系中的疗效差异，为OTOF及其他大基因突变治疗提供优化策略。结论：动物模型实验表明，基于蛋白重组的AAV1-CMV-intein系统在听力恢复水平、Otoferlin蛋白表达稳定性和突触数量恢复方面均优于核酸重组策略，且疗效可持续12个月以上，为临床基因治疗提供了更优选择。
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