首次验证！BMC Medicine：合成对照改写脊髓损伤试验规则，单臂试验效率反超传统随机对照

本研究针对脊髓损伤作为罕见病开展随机对照试验面临的挑战，提出采用合成对照方法优化临床试验设计。研究目的旨在系统验证合成对照在脊髓损伤领域的可行性，通过比较六种机器学习模型预测神经功能恢复的性能。研究基于EMSCI和Sygen数据库共4783名患者数据，采用五折交叉验证评估模型，发现卷积神经网络在预测节段运动评分序列方面表现最优。试验模拟显示合成对照能有效降低组间变异性，案例研究证实其与真实安慰剂组等效且能将所需样本量从122人减少至44人。结论表明合成对照为罕见病临床研究提供了创新工具，可显著提升试验效率，未来通过混合设计和多模态数据整合有望进一步优化该方法。