Arrowhead发布神经退行性疾病siRNA项目规划

背景：神经退行性疾病全球患者超过5000万且缺乏有效疗法。研究目的：Arrowhead公司利用靶向RNAi分子（TRiM）平台开发神经退行性疾病的siRNA疗法，重点通过鞘内注射和皮下注射两种CNS靶向递送平台实现血脑屏障穿透，其中ARO-MAPTSC项目靶向MAPT基因以抑制Tau蛋白聚集，用于阿尔茨海默病等tauopathies。结论：ARO-MAPTSC已提交CTA，计划2025年底前首次给药，展现出强效、长效且安全的潜力，公司财务状况稳健，资金可支撑至2028年，致力于以RNAi疗法突破神经退行性疾病治疗困境。