“诺奖风向标”拉斯克奖揭晓！这类患者曾活不到成年，如今他们为90%的患者找到救命药！

背景：囊性纤维化是一种致命遗传病，患者因CFTR基因突变导致氯离子通道异常，黏液过稠阻塞肺部功能，历史上患者多夭折于幼年。研究目的：通过发现疾病机制、开发高通量筛选技术和创新药物，旨在恢复突变CFTR蛋白功能，为患者提供有效治疗。结论：科学家们成功研发出包括Trikafta®在内的三联疗法，使90%患者受益，预期寿命接近正常人，彻底改写了治疗格局。