PNAS | 清华大学杨茂君等团队研究发现hCRT的底物识别与抑制性结合的分子基础

背景：肌酸在细胞能量代谢和ATP稳态中起关键作用，人类肌酸转运蛋白（hCRT）突变会导致脑肌酸缺乏综合征1型，且在多种癌细胞中高表达。研究目的：解析hCRT的分子结构，阐明其底物识别和抑制机制。结论：通过冷冻电镜技术获得hCRT在未结合、肌酸结合及抑制剂RGX202结合状态下的高分辨率结构，揭示了底物结合位点和竞争性抑制机制，为治疗相关疾病和癌症靶向治疗提供结构基础。