华东师范大学，最新Nature Biomedical Engineering
BioMed科技
2025-08-13 19:10
文章摘要
本文介绍了华东师范大学吴宇轩和尧唐生物王子君、陆钰明等人的研究，他们利用腺嘌呤碱基编辑器（ABE8e）和单导向RNA（sgRNA）通过脂质纳米颗粒（LNPs）递送至造血干细胞（HSCs），实现高效的基因编辑，从而重新激活胎儿血红蛋白（HbF）的表达，以纠正β-地中海贫血和镰状细胞病中的血红蛋白合成异常。研究通过体外和体内实验，详细评估了LNPs递送系统的效率、安全性和治疗效果，结果表明LNPs能够高效递送基因编辑工具，显著提升HbF表达水平。
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