《自然》背靠背：罕见遗传代谢病迎来治疗新策略 | 热点论文导读
学术经纬
2025-08-07 18:02
文章摘要
本文介绍了《自然》杂志同期发表的两项关于罕见遗传代谢病Sandhoff病治疗新策略的研究。第一项研究发现小胶质细胞可主动向神经元递送β-己糖胺酶（Hex），协助降解关键脂质GM2，当Hex缺失时，GM2堆积会导致神经退行性病变。第二项研究提出无需传统造血干细胞移植技术，直接向脑内注射特定细胞即可替换病变小胶质细胞，在小鼠模型中显示出显著疗效。这些发现不仅揭示了小胶质细胞的新功能，也为Sandhoff病的治疗提供了新思路。
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