Science｜开创小胶质细胞替换的研究团队全球首次成功开展临床治疗并证明其有效性

本研究由复旦大学与上海交通大学医学院附属第六人民医院的研究团队在Science杂志上发表，主要探讨了通过替换中枢神经系统中的致病性小胶质细胞来治疗CSF1R相关脑白质病（ALSP）的方法。研究团队首次成功在动物模型中实施小胶质细胞替换，并在临床治疗中证实该方法能有效阻止ALSP患者病情恶化并改善神经系统功能。此外，研究还构建了模拟人类ALSP病理特征的动物模型，为ALSP疾病的研究提供了可靠的模型。最终，团队在8名确诊ALSP患者中开展基于传统骨髓细胞移植的小胶质细胞替换治疗，并完成2年随访，证实了该方法的临床可行性与长期疗效。