世界首例!仅用6个月,他们为婴儿量身定制体内基因编辑疗法,成功干预致命罕见病

梅斯医学 2025-05-22 07:50
文章摘要
背景:基因编辑技术在医学领域的应用日益广泛,尤其是在罕见病治疗方面显示出巨大潜力。研究目的:报道了世界首例为婴儿量身定制的体内基因编辑疗法,仅用6个月时间成功干预致命罕见病。结论:这一突破性进展展示了基因编辑技术在快速治疗致命罕见病方面的巨大潜力,为未来类似病例的治疗提供了新思路。
世界首例!仅用6个月,他们为婴儿量身定制体内基因编辑疗法,成功干预致命罕见病
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