打破不可能！他们接力改写全球十万患者的“命运”
学术经纬
2025-05-20 10:00
文章摘要
本文回顾了囊性纤维化从基础研究到临床治疗的突破性进展。背景方面，囊性纤维化是一种罕见病，全球约有10万患者，长期以来缺乏有效治疗手段。研究目的是通过靶向CFTR蛋白的药物研发，改善患者的生活质量和预后。结论部分，Trikafta作为一款突破性药物，能治疗约90%的囊性纤维化患者，显著改善肺部功能，成为罕见病药物研发的成功范例。文章还强调了全球科学家和医药产业界在攻克罕见病方面的共同努力，以及药明康德等企业在罕见病新药研发中的支持作用。
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