Nat. Biotechnol.|通过靶向细胞表面RNA结合蛋白治疗急性髓系白血病模型

本文研究了急性髓系白血病（AML）的免疫疗法，发现RNA结合蛋白与糖基化RNA在癌细胞表面形成有序的纳米结构域。研究证实细胞表面核磷蛋白（csNPM1）在AML原始细胞和白血病干细胞表面高表达，但在正常造血干细胞表面未检测到。作者开发了一种针对csNPM1的单克隆抗体（mAb2），在多种AML模型中表现出强大的抗肿瘤活性且无明显毒性。此外，csNPM1在原代AML细胞中以不依赖突变的方式表达，可能为AML的检测和治疗提供通用策略。研究还表明，csNPM1及其邻近的糖基化RNA-细胞表面RNA结合蛋白簇可作为新型抗原，用于治疗性靶向或细胞识别。