Lancet学术通讯｜柴人杰/曾凡钢/徐磊/齐洁玉报道OTOF基因疗法在成年DFNB9耳聋患者中的临床试验结果

本文报道了柴人杰教授及其团队在The Lancet期刊上发表的关于OTOF基因疗法在成年DFNB9耳聋患者中的临床试验结果。研究首次展示了该疗法在23.9岁成年患者中的成功应用，显著改善了患者的听力。OTOF基因突变是导致常染色体隐性遗传性耳聋9型的核心病因，传统的治疗方法如人工耳蜗存在局限性。OTOF基因疗法通过腺相关病毒载体将功能性OTOF基因递送至耳蜗内毛细胞，修复突触传递功能。研究还总结了该疗法的临床进展，探讨了技术挑战和未来方向，强调了年龄与疗效的关系，并提出了长期随访的必要性。