Nature：拿什么拯救你，我的肌肉

本文探讨了杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗策略，特别是通过上调Utrophin（UTRN）来补偿dystrophin的缺失。研究揭示了DMD基因突变导致的mRNA降解如何通过转录适应（TA）机制触发UTRN的上调。研究结果表明，通过剪接转换反义寡核苷酸（ASOs）和核酶的应用，可以诱导UTRN的上调，从而为DMD患者提供新的治疗可能性。此外，研究还发现，UTRN的上调与DMD mRNA的降解密切相关，而不是dystrophin蛋白的缺失。这些发现强调了TA机制在DMD治疗中的潜在应用价值。