NEJM：基因疗法显著降低遗传性血管性水肿发作频率，血浆激肽释放酶水平呈现显著且持久降低
梅斯医学
2025-02-06 07:50
文章摘要
本文介绍了遗传性血管性水肿（HAE）的现状及其治疗进展，特别是通过CRISPR-Cas9基因编辑技术开发的NTLA-2002疗法。研究目的是评估NTLA-2002在治疗HAE中的疗效和安全性。研究结果显示，单次给药25毫克或50毫克的NTLA-2002能显著减少HAE患者的发作频率，并显著降低血浆激肽释放酶水平。这些结果为未来的3期临床试验奠定了基础，表明基因疗法在治疗遗传性疾病中的潜力。
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