文献速递 | 通过mRNA降解途径实现疾病治疗
宋杰课题组
2024-12-31 17:22
文章摘要
本文探讨了通过mRNA降解途径实现疾病治疗的多种策略。背景介绍了mRNA降解在基因表达调控中的重要性，并指出其在多种疾病治疗中的潜力。研究目的集中在利用RNA干扰（RNAi）、反义寡核苷酸（ASO）、核酸酶介导的mRNA降解、小分子药物诱导的mRNA降解以及新机制如circRNA和tRNA介导的mRNA降解等技术，来治疗遗传性疾病、癌症和神经退行性疾病等。结论表明，随着mRNA靶向设计的优化和新型递送机制的开发，mRNA降解疗法有望为更多患者带来新的治疗希望。
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