专家点评Cell Stem Cell丨王凯/王茜/孔炜/谢正伟合作开发iPSC衍生静脉内皮细胞用于血管畸形新模型的构建和药物筛选

静脉畸形（VM）是一种由静脉内皮细胞（VECs）体细胞突变引起的常见血管畸形，发病率约为万分之一到万分之二。目前的治疗方法如硬化治疗和手术切除存在不能彻底治愈、费用昂贵及手术风险高等问题。北京大学王凯研究员团队开发了一种高效的iPSC衍生静脉内皮细胞（iVEC）分化方案，利用携带TIE2-L914F杂合突变的iVEC复现了静脉畸形的病理特征，并通过AI辅助的药物预测结合Drug-seq，发现博舒替尼（Bosutinib）能有效改善血管畸形的表型，具有临床应用潜力。该研究为血管畸形的病理机制研究和药物开发提供了新的模型和方法。