2024｜FDA 批准的第39个小分子药物：Revumenib （Revuforj）

Revumenib是一种新获FDA批准的口服menin抑制剂，专门用于治疗KMT2A基因易位的复发或难治性急性白血病。该药物通过破坏menin与KMT2A融合蛋白的相互作用，恢复正常的基因表达，阻止癌细胞增殖并促进细胞分化。在AUGMENT-101试验中，Revumenib显示出对具有mNPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者的治疗潜力。此外，文章还简要介绍了其他治疗白血病的药物，包括化疗药物如环磷酰胺、阿糖胞苷和柔红霉素，靶向治疗药物如伊马替尼、达沙替尼和尼洛替尼，以及免疫治疗药物如利妥昔单抗和阿仑单抗。