Genome Biology | 中科院脑智卓越中心孙怡迪组合作发现腺嘌呤碱基编辑器引发小鼠胚胎和人类T细胞脱靶结构变异

中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心孙怡迪研究组与多家机构合作，在Genome Biology上发表研究，揭示了腺嘌呤碱基编辑器（ABE）在小鼠胚胎和原代人T细胞中引发脱靶结构变异的现象。研究通过全基因组测序和单细胞RNA测序，发现ABE和CRISPR/Cas9均在小鼠胚胎中引发显著的脱靶结构变异，包括染色体缺失和易位，而在人T细胞中，ABE和CRISPR/Cas9分别导致9.17%和32.74%的细胞出现染色体异常。研究强调了基因编辑技术在临床应用中的安全性问题，并呼吁开发高保真版本的编辑工具以降低脱靶风险。