诺奖得主,最新Nature Biotechnology,脂质纳米颗粒!
BioMed科技
2024-10-22 16:52
文章摘要
本文介绍了加州大学伯克利分校的研究团队利用脂质纳米颗粒(LNP)递送CRISPR-Cas9核糖核蛋白(RNP)复合物,以实现肝脏和肺部的高效基因组编辑。研究背景是当前CRISPR-Cas9基因编辑技术主要依赖病毒递送,存在免疫原性和脱靶风险。研究目的在于开发一种安全有效的非病毒递送策略,以克服现有方法的局限性。研究结论表明,通过设计耐热的GeoCas9变体,并结合LNP递送,成功实现了对肝脏和肺部的高效基因组编辑,展示了该技术在扩展基因组疗法应用方面的巨大潜力。
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