Nature | 靶向蛋白重定位实现目的蛋白功能重塑

本文介绍了一种名为TRAM（靶向定位激活分子系统）的新技术，用于实现蛋白质的亚细胞定位调控。通过设计生物正交化学小分子，作者成功地将目标蛋白质重新定位到特定的细胞区域，从而重塑其生物学功能。研究中，TRAM系统被应用于多种蛋白质体系，包括致病突变体如TDP43和FUS，成功将其重新定位到正常生理的亚细胞空间，显示出潜在的治疗应用。此外，通过基因编辑技术，作者还实现了内源蛋白的重定位，进一步验证了该系统的有效性。总体而言，TRAM系统为治疗因蛋白质异常定位导致的疾病提供了新的策略。